Le Satellos reçoit l'autorisation du FDA et l'autorisation internationale pour entamer les essais pédiatriques de phase 2 du SAT-3247 dans le traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne.

La société Satellos a annoncé avoir obtenu l'autorisation d'essai clinique (IND) de la FDA américaine (FDA) et d'autres autorités réglementaires internationales pour lancer l'étude SAT-3247-CL-201, un essai de phase 2 de validation de principe, randomisé, en double aveugle et contrôlé par placebo, d'une durée de trois mois. Cette étude évaluera l'efficacité du SAT-3247 chez 51 enfants ambulatoires atteints de dystrophie musculaire de Duchenne (DMD). Potentiel du SAT-3247 pour restaurer la régénération musculaire dans la dystrophie musculaire de Duchenne, publié dans Nature

Essai clinique du SAT-3247

• Une étude de phase 2 contrôlée par placebo évaluera le traitement SAT-3247 sur trois mois chez des enfants ambulatoires atteints de dystrophie musculaire de Duchenne.
• Les critères d'évaluation principaux de l'étude comprennent la sécurité et la tolérance, l'effet sur la force et la fonction musculaires, ainsi que l'impact sur la qualité et la régénération musculaires.
• L'inclusion du premier participant à l'étude est prévue d'ici fin 2025.

“ Nous sommes ravis d'avoir obtenu les autorisations américaines et internationales pour lancer notre étude pédiatrique de phase 2 sur le SAT-3247, que nous avons baptisée BASECAMP. Cette étape importante permet à Satellos de démontrer le potentiel du SAT-3247 à restaurer en toute sécurité la capacité de l'organisme à réparer et à régénérer les muscles chez les enfants atteints de dystrophie musculaire de Duchenne, et à modifier l'évolution de la maladie ”, a déclaré Frank Gleeson, cofondateur et PDG de Satellos. “ Grâce aux données fonctionnelles encourageantes issues de notre étude de phase 1b chez l'adulte, nous sommes confiants dans le potentiel du SAT-3247 à avoir un impact positif sur les enfants atteints de dystrophie musculaire de Duchenne, et nous sommes impatients de commencer le recrutement pour l'essai très prochainement. ”

Outre l'autorisation du FDA, l'Agence britannique de réglementation des médicaments et des produits de santé (MHRA) a accordé l'autorisation à la demande d'essai clinique (CTA) de la société ; le Comité d'éthique de la recherche sur l'humain (HREC) d'Australie a accepté le système de notification d'essai clinique (CTN) de l'Administration des produits thérapeutiques (TGA) pour l'autorisation réglementaire ; et l'Agence serbe des médicaments et des dispositifs médicaux (ALIMS) a approuvé la CTA de la société. La demande d'essai clinique est toujours en cours d'examen dans l'Union européenne et au Canada, conformément aux délais et procédures établis.

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SAT-3247 est une thérapie orale à base de petites molécules conçue pour restaurer la capacité du corps à régénérer les muscles, un processus altéré dans la maladie de Duchenne. Dans une étude de phase 1a/b menée chez l'adulte, le SAT-3247 s'est avéré sûr et bien toléré, avec un profil pharmacocinétique (PK) favorable. La partie B de l'étude, réalisée chez des adultes atteints de dystrophie musculaire de Duchenne traités par SAT-3247 pendant 28 jours, a démontré une amélioration moyenne de 118,61 T/mL de la force de préhension maximale de la main dominante et de 97,91 T/mL de la main non dominante, soit un doublement approximatif de la force de préhension, passant d'environ 2 kg à environ 4 kg.

BASECAMP est une étude internationale randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo, d'une durée de trois mois, menée auprès de 51 enfants ambulatoires atteints de dystrophie musculaire de Duchenne. Les critères d'évaluation principaux porteront sur la sécurité et la tolérance du SAT-3247 ainsi que sur son effet sur la force musculaire. Les critères d'évaluation secondaires permettront d'évaluer l'impact du SAT-3247 sur la qualité, la fonction et la régénération musculaire. Le premier participant devrait être inclus dans l'étude d'ici la fin de 2025. L'équipe du Satellos prévoit de publier les premières données intermédiaires de l'étude BASECAMP au deuxième trimestre 2026 et les données de l'étude LT-001 chez les adultes atteints de DMD au premier trimestre 2026.

À propos de SAT-3247

SAT-3247 est un médicament oral à petite molécule, propriété de Satellos, développé comme traitement novateur pour régénérer le muscle squelettique endommagé par la dystrophie musculaire de Duchenne et d'autres affections dégénératives ou traumatiques. Satellos fait progresser le développement de SAT-3247 comme traitement potentiel de la DMD, indépendamment de la dystrophine et du statut mutationnel des exons.

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