Satellos a annoncé la publication dans Nature Communications d'une nouvelle étude menée par une équipe scientifique de l'Institut de recherche de l'Hôpital d'Ottawa (IRHO), qui valide l'approche novatrice de l'entreprise pour traiter la cause sous-jacente de la dystrophie musculaire de Duchenne et d'autres maladies. Publication disponible ici.
L'article, rédigé par des chercheurs de l'OHRI, dont le Dr Michael Rudnicki, cofondateur et directeur de la recherche du projet Satellos, chercheur principal à l'OHRI et directeur du Centre Sprott de recherche sur les cellules souches, révèle que la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) débute pendant le développement fœtal comme une maladie des cellules souches caractérisée par un dysfonctionnement intrinsèque des cellules souches musculaires. En l'absence de dystrophine, les chercheurs ont démontré que les cellules souches musculaires perdent leur polarité et produisent moins de progéniteurs myogéniques, ce qui entraîne la formation de fibres musculaires moins nombreuses et plus petites. Il est à noter que ces modifications surviennent pendant le développement musculaire fœtal, avant même l'apparition de l'inflammation ou de la dégénérescence tissulaire.
Il est important de noter que les chercheurs ont démontré que les cellules souches musculaires dépourvues de dystrophine pouvaient être induites à acquérir une polarité, à générer de nouvelles cellules progénitrices et à former des quantités normales de muscle en bloquant l'activité de la protéine AAK1, des résultats qui soutiennent le potentiel d'un inhibiteur d'AAK1, tel que le SAT-3247, pour restaurer la régénération musculaire dans la dystrophie musculaire de Duchenne.
Contrairement aux approches thérapeutiques en développement pour la dystrophie musculaire de Duchenne qui visent à aider les patients atteints de DMD à produire une forme de dystrophine pour protéger les muscles, l'approche différenciée du Satellos vise à restaurer la régénération musculaire chez les personnes atteintes de dystrophie musculaire de Duchenne grâce à l'inhibition ciblée de l'AAK1.
“ Ces résultats démontrent clairement que la dystrophie musculaire de Duchenne débute par une incapacité des cellules souches musculaires à construire et maintenir le muscle, sans aucun signe de fragilité ou de lésion des myofibres ”, explique le Dr Rudnicki, auteur principal de l'article. “ En modulant l'AAK1, nous avons mis en évidence un moyen efficace de réguler la polarité, de normaliser la fonction des cellules souches et d'améliorer la formation musculaire dans des modèles de dystrophie, ouvrant ainsi la voie à des stratégies de traitement régénératif prometteuses. ”
Frank Gleeson, cofondateur et PDG de Satellos, a ajouté : “ Ces résultats confirment notre conviction que la correction du dysfonctionnement des cellules souches est essentielle pour modifier l’évolution de la dystrophie musculaire de Duchenne. Nous félicitons le Dr Rudnicki et ses collègues de l’OHRI pour avoir mis au jour et confirmé des mécanismes de biologie musculaire susceptibles d’ouvrir la voie à des interventions plus efficaces. ”
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