Satellos anunció la publicación en Nature Communications de una nueva investigación de un equipo científico del Instituto de Investigación del Hospital de Ottawa (OHRI) que valida el novedoso enfoque de la compañía para tratar la causa subyacente de la distrofia muscular de Duchenne y otras enfermedades. >> Publicación disponible aquí.
El artículo, elaborado por investigadores del OHRI, entre ellos el Dr. Michael Rudnicki, cofundador y director de investigación del proyecto Satellos, científico sénior del OHRI y director del Centro Sprott para la Investigación de Células Madre, revela que la distrofia muscular de Duchenne (DMD) se inicia durante el desarrollo fetal como una enfermedad de células madre caracterizada por una disfunción intrínseca de las células madre musculares. En ausencia de distrofina, los investigadores demostraron que las células madre musculares pierden polaridad y producen menos progenitores miogénicos, lo que resulta en fibras musculares más pequeñas y en menor cantidad. Cabe destacar que estos cambios se producen durante el desarrollo muscular fetal, antes de que comience a aparecer la inflamación o la degeneración tisular.
Es importante destacar que los investigadores demostraron que las células madre musculares que carecen de distrofina podrían ser inducidas a lograr polaridad, generar nuevas células progenitoras y formar cantidades normales de músculo al bloquear la actividad de la proteína AAK1, hallazgos que respaldan el potencial de un inhibidor de AAK1, como SAT-3247, para restaurar la regeneración muscular en la distrofia muscular de Duchenne.
A diferencia de los enfoques de tratamiento en desarrollo para la distrofia muscular de Duchenne que se centran en ayudar a los pacientes con DMD a producir una forma de distrofina para ayudar a proteger el músculo, el enfoque diferenciado de Satellos tiene como objetivo restaurar la regeneración muscular para las personas que viven con Duchenne a través de la inhibición dirigida de AAK1.
“Estos hallazgos dejan meridianamente claro que la distrofia muscular de Duchenne se inicia con un fallo de las células madre musculares para construir y mantener el músculo, sin ninguna evidencia de fragilidad o daño en las miofibras”, afirmó el Dr. Rudnicki, autor principal del artículo. “Al modular la AAK1, hemos demostrado un método eficaz para regular la polaridad, normalizar la función de las células madre y potenciar la formación muscular en modelos distróficos, lo que abre una prometedora vía hacia estrategias de tratamiento regenerativo”.”
Frank Gleeson, cofundador y director ejecutivo de Satellos, añadió: “Estos hallazgos refuerzan nuestra convicción de que corregir la disfunción de las células madre es fundamental para cambiar la evolución de la distrofia muscular de Duchenne. Felicitamos al Dr. Rudnicki y a sus colegas del OHRI por descubrir y confirmar aspectos de la biología muscular que podrían abrir las puertas a intervenciones más eficaces”.”
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