Satellos, Ottawa Hastanesi Araştırma Enstitüsü'ndeki (OHRI) bir bilimsel ekibin, Duchenne kas distrofisi ve diğer hastalıkların altında yatan nedeni tedavi etme konusundaki şirketin yenilikçi yaklaşımını doğrulayan yeni araştırmasının Nature Communications'da yayınlandığını duyurdu. >> Yayına buradan ulaşabilirsiniz.
OHRI araştırmacıları tarafından kaleme alınan ve aralarında Satellos kurucu ortağı ve Baş Keşif Sorumlusu, OHRI kıdemli bilim insanı ve Sprott Kök Hücre Araştırma Merkezi direktörü Dr. Michael Rudnicki'nin de bulunduğu makale, Duchenne kas distrofisinin (DMD, Duchenne) fetal gelişim sırasında, içsel kas kök hücresi işlev bozukluğuyla karakterize bir kök hücre hastalığı olarak başladığını ortaya koyuyor. Distrofin yokluğunda, araştırmacılar kas kök hücrelerinin polaritesini kaybettiğini ve daha az miyojenik progenitör ürettiğini, bunun da daha az ve daha küçük kas lifleriyle sonuçlandığını gösterdi. Bu değişikliklerin, iltihaplanma veya doku dejenerasyonu ortaya çıkmadan önce fetal kas gelişimi sırasında ortaya çıktığı dikkat çekicidir.
Önemlisi, araştırmacılar distrofin eksikliği olan kas kök hücrelerinin polariteye ulaşmak, yeni progenitör hücreler üretmek ve AAK1 proteininin aktivitesini bloke ederek normal miktarda kas oluşturmak üzere indüklenebileceğini gösterdiler; bu bulgular, SAT-3247 gibi bir AAK1 inhibitörünün Duchenne'de kas rejenerasyonunu geri kazandırma potansiyelini destekliyor.
Duchenne için geliştirilmekte olan ve DMD hastalarının kaslarını korumaya yardımcı olmak için bir distrofin formu üretmelerine yardımcı olmaya odaklanan tedavi yaklaşımlarının aksine, Satellos'nin farklılaştırılmış yaklaşımı, AAK1'in hedeflenen inhibisyonu yoluyla Duchenne ile yaşayan kişilerde kas rejenerasyonunu geri kazandırmayı amaçlıyor.
“Makalenin kıdemli yazarı Dr. Rudnicki, "Bu bulgular, Duchenne'in kas kök hücrelerinin kas inşa edip koruyamamasından kaynaklandığını açıkça ortaya koyuyor; miyofiber kırılganlığı veya hasarına dair herhangi bir kanıt yok," dedi. "AAK1'i modüle ederek, distrofik modellerde polariteyi düzenlemek, kök hücre fonksiyonunu normalleştirmek ve kas oluşumunu artırmak için güçlü bir yol gösterdik ve bu da rejeneratif tedavi stratejilerine giden güçlü bir yola işaret ediyor."”
Satellos'nin kurucu ortağı ve CEO'su Frank Gleeson, "Bu bulgular, kök hücre işlev bozukluğunun düzeltilmesinin Duchenne'in seyrini değiştirmek için elzem olduğuna dair inancımızı daha da doğruluyor. Dr. Rudnicki ve OHRI meslektaşlarını, daha etkili müdahalelere kapı açabilecek kas biyolojisini ortaya çıkarıp doğruladıkları için tebrik ediyoruz." dedi.“
Bu Sayfayı Takip Edin >>> Duchenne için Tüm Klinik Araştırmalar
Benimde çocuğum dmd kas hastası nasıl yapabilirim bana yardımcı olabilirsin
Gülcan Merhaba,
Klinik çalışma sayfamızı sürekli takip edin lütfen.
https://dmdwarrior.com/dmd-therapies/