Satellos Bioscience, Duchenne kas distrofisi ("Duchenne" veya "DMD") için SAT-3247'nin üç aylık, randomize, çift kör, plasebo kontrollü, kavram kanıtı niteliğindeki Faz 2 pediatrik çalışması olan BASECAMP'te ilk katılımcıya doz verildiğini duyurdu.
Bu çalışma, 7, 8 veya 9 yaşlarındaki, ayakta tedavi gören 51 DMD'li çocukta SAT-3247'yi değerlendirecektir. Birincil değerlendirme noktaları arasında güvenlik, tolere edilebilirlik ve kas kuvveti üzerindeki etki yer almaktadır. İkincil değerlendirme noktaları ise SAT-3247'nin kas kalitesi, fonksiyonu ve rejenerasyonu üzerindeki etkisini değerlendirecektir. Daha fazla bilgi edin: SAT-3247'nin Duchenne Hastalığında Kas Yenilenmesini Geri Kazandırma Potansiyeli Nature Dergisinde Yayımlandı
“Satellos Kurucu Ortağı ve CEO'su Frank Gleeson, ”Potansiyel olarak dönüm noktası niteliğinde bir çalışma olarak tasarlanan BASECAMP, Satellos için Duchenne kas distrofisi olan çocuklarda SAT-3247'nin tedavi potansiyelini değerlendirmede önemli bir adım teşkil ediyor“ dedi. ”BASECAMP'ten elde edilen veriler, SAT-3247'nin bu hastalık için yeni bir tedavi olarak geliştirilmesini hızlandırmada anlamlı bir rol oynayabilir.”
SAT-3247 klinik denemeleri hangi ülkelerde başlayacak?
BASECAMP deneyi aktif olarak hasta kaydına devam ediyor ve Satellos, Amerika Birleşik Devletleri, Avrupa, Birleşik Krallık, Avustralya, Kanada ve Sırbistan'daki klinik merkezlerde çalışma için 25 merkez kurmayı planlıyor. Devamını oku: Çocuğum Duchenne Klinik Denemelerine Nasıl Katılabilir?
“Satellos Baş Tıp Sorumlusu Dr. Wildon Farwell, ”BASECAMP, Duchenne kas hastalığının kas sağlığı ve fonksiyonunun daha hızlı bir şekilde gerilemeye başladığı önemli bir döneme odaklanacak“ dedi. ”Bu yıkıcı hastalık için tedavi seçenekleri sınırlı kalmaya devam ediyor ve bu çalışma, Duchenne hastası çocuklarda kas yenilenmesini potansiyel olarak artırarak fonksiyonu iyileştirebilecek yeni bir yaklaşımı değerlendirecek.”
SAT-3247 nedir?
SAT-3247, Duchenne kas distrofisi ve diğer dejeneratif veya yaralanma durumlarında kaybedilen iskelet kasını yenilemek için yeni bir tedavi olarak Satellos tarafından geliştirilen, tescilli, oral, küçük moleküllü bir ilaçtır. Satellos, distrofinden bağımsız ve ekson mutasyon durumundan bağımsız olarak, SAT-3247'yi DMD için potansiyel bir tedavi olarak geliştirmektedir.
Bu Sayfayı Takip Edin >>> Duchenne için Tüm Klinik Araştırmalar
