A Satellos Bioscience anunciou que o primeiro participante recebeu a dose no BASECAMP, um estudo pediátrico de Fase 2, randomizado, duplo-cego, controlado por placebo e de prova de conceito, com duração de três meses, do SAT-3247 para distrofia muscular de Duchenne (“Duchenne” ou “DMD”).
O estudo avaliará o SAT-3247 em 51 crianças ambulatoriais com DMD, com idades entre 7 e 9 anos. Os objetivos primários incluem segurança, tolerabilidade e efeito na força muscular. Os objetivos secundários avaliarão o impacto do SAT-3247 na qualidade, função e regeneração muscular. Saber mais: Potencial do SAT-3247 para restaurar a regeneração muscular na distrofia muscular de Duchenne, publicado na Nature.
“Concebido como um potencial estudo pivotal, o BASECAMP representa um passo significativo para a Satellos na avaliação do potencial terapêutico do SAT-3247 em crianças com distrofia muscular de Duchenne”, disse Frank Gleeson, cofundador e CEO da Satellos. “Os dados gerados pelo BASECAMP podem desempenhar um papel importante na aceleração do desenvolvimento do SAT-3247 como um novo tratamento para essa doença.”
Em quais países começarão os ensaios clínicos do SAT-3247?
O ensaio clínico BASECAMP está em fase ativa de recrutamento, e a Satellos planeja estabelecer 25 locais para o estudo em centros clínicos nos Estados Unidos, Europa, Reino Unido, Austrália, Canadá e Sérvia. Leia mais: Como meu filho participa de ensaios clínicos para Duchenne?
“O BASECAMP se concentrará em um período importante da distrofia muscular de Duchenne, quando a saúde e a função muscular começam a declinar mais rapidamente”, disse o Dr. Wildon Farwell, diretor médico do estudo Satellos. “As opções de tratamento para essa doença devastadora ainda são limitadas, e este estudo avaliará uma nova abordagem para potencialmente aumentar a regeneração muscular e, assim, melhorar a função em crianças com Duchenne.”
O que é SAT-3247?
SAT-3247 é um medicamento oral patenteado, de pequena molécula, desenvolvido pela Satellos como um novo tratamento para regenerar o músculo esquelético perdido na distrofia muscular de Duchenne e em outras doenças degenerativas ou causadas por lesões. A Satellos está avançando com o desenvolvimento do SAT-3247 como um tratamento potencial para a distrofia muscular de Duchenne (DMD), independente da distrofina e do status de mutação do éxon.
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