أعلنت شركة Satellos Bioscience أنه تم إعطاء الجرعة الأولى للمشارك في BASECAMP، وهي دراسة سريرية للأطفال من المرحلة الثانية، عشوائية، مزدوجة التعمية، خاضعة للتحكم الوهمي، لمدة ثلاثة أشهر، لإثبات المفهوم، لـ SAT-3247 لعلاج ضمور دوشين العضلي ("دوشين" أو "DMD").
ستقيّم الدراسة دواء SAT-3247 لدى 51 طفلاً قادراً على المشي مصابين بضمور العضلات الدوشيني، تتراوح أعمارهم بين 7 و8 و9 سنوات. تشمل نقاط النهاية الأولية السلامة، والتحمل، والتأثير على قوة العضلات. أما نقاط النهاية الثانوية فستقيّم تأثير SAT-3247 على جودة العضلات ووظيفتها وتجديدها. يتعلم أكثر: نُشرت في مجلة Nature عن إمكانية استخدام SAT-3247 في استعادة تجديد العضلات لدى مرضى دوشين
“قال فرانك غليسون، المؤسس المشارك والرئيس التنفيذي لشركة Satellos: "صُممت تجربة BASECAMP لتكون تجربة محورية محتملة، وهي تمثل خطوة هامة لشركة Satellos في تقييم الإمكانات العلاجية لعقار SAT-3247 لدى الأطفال المصابين بضمور دوشين العضلي. ويمكن للبيانات المُستقاة من تجربة BASECAMP أن تُسهم بشكل كبير في تسريع تطوير عقار SAT-3247 كعلاج جديد لهذا المرض."”
في أي البلدان ستبدأ التجارب السريرية لـ SAT-3247؟
تجري تجربة BASECAMP حاليًا عملية التسجيل بنشاط، وتخطط شركة Satellos لإنشاء 25 موقعًا للدراسة في المراكز السريرية في الولايات المتحدة وأوروبا والمملكة المتحدة وأستراليا وكندا وصربيا. اقرأ المزيد: كيف يمكن لطفلي المشاركة في التجارب السريرية لمرض دوشين؟
“"سيركز برنامج BASECAMP على فترة مهمة في مرض دوشين عندما تبدأ صحة العضلات ووظيفتها في التدهور بشكل أسرع"، كما قال كبير المسؤولين الطبيين في Satellos، الدكتور ويلدون فارويل. "لا تزال خيارات العلاج محدودة لهذا المرض المدمر، وستقيّم هذه الدراسة نهجًا جديدًا لزيادة تجديد العضلات وبالتالي تحسين الوظيفة لدى الأطفال المصابين بمرض دوشين".”
ما هو SAT-3247؟
يُعدّ SAT-3247 دواءً جزيئيًا صغيرًا يُؤخذ عن طريق الفم، وهو مُسجّل الملكية الفكرية لشركة Satellos، ويجري تطويره كعلاج مبتكر لتجديد العضلات الهيكلية المفقودة في ضمور دوشين العضلي وغيره من الأمراض التنكسية أو الناتجة عن الإصابات. وتعمل شركة Satellos على تطوير SAT-3247 كعلاج محتمل لضمور دوشين العضلي، بغض النظر عن وجود الديستروفين أو حالة طفرة الإكسون.
تابع هذه الصفحة >>> جميع التجارب السريرية لمرض دوشين
