Satellos Bioscience gab bekannt, dass der erste Teilnehmer in BASECAMP, einer dreimonatigen, randomisierten, doppelblinden, placebokontrollierten Proof-of-Concept-Phase-2-Studie mit SAT-3247 bei Kindern mit Duchenne-Muskeldystrophie (“Duchenne” oder “DMD”), behandelt wurde.
Die Studie untersucht SAT-3247 bei 51 gehfähigen Kindern mit Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) im Alter von 7, 8 oder 9 Jahren. Primäre Endpunkte sind Sicherheit, Verträglichkeit und Wirkung auf die Muskelkraft. Sekundäre Endpunkte beurteilen den Einfluss von SAT-3247 auf Muskelqualität, -funktion und -regeneration. Mehr erfahren: Potenzial von SAT-3247 zur Wiederherstellung der Muskelregeneration bei Duchenne-Muskeldystrophie (veröffentlicht in Nature)
“Die als potenziell entscheidende Studie konzipierte BASECAMP-Studie stellt für Satellos einen wichtigen Schritt bei der Bewertung des therapeutischen Potenzials von SAT-3247 bei Kindern mit Duchenne dar”, sagte Frank Gleeson, Mitbegründer und CEO von Satellos. “Die aus BASECAMP gewonnenen Daten könnten maßgeblich dazu beitragen, die Entwicklung von SAT-3247 als neuartige Behandlungsmethode für diese Erkrankung zu beschleunigen.”
In welchen Ländern werden die klinischen Studien zu SAT-3247 beginnen?
Die BASECAMP-Studie rekrutiert derzeit aktiv Teilnehmer, und Satellos plant, 25 Studienzentren in den USA, Europa, Großbritannien, Australien, Kanada und Serbien einzurichten. Mehr lesen: Wie nimmt mein Kind an klinischen Studien zu Duchenne teil?
“BASECAMP konzentriert sich auf eine wichtige Phase bei Duchenne, in der die Muskelgesundheit und -funktion rapide nachlassen”, sagte Wildon Farwell, MD, Chief Medical Officer von Satellos. “Die Behandlungsmöglichkeiten für diese verheerende Krankheit sind nach wie vor begrenzt, und diese Studie wird einen neuen Ansatz zur potenziellen Steigerung der Muskelregeneration und damit zur Verbesserung der Funktion bei Kindern mit Duchenne untersuchen.”
Was ist SAT-3247?
SAT-3247 ist ein patentiertes, oral einzunehmendes niedermolekulares Medikament, das von Satellos als neuartige Therapie zur Regeneration von Skelettmuskelgewebe entwickelt wird, das bei Duchenne-Muskeldystrophie und anderen degenerativen Erkrankungen oder Verletzungen verloren geht. Satellos treibt die Entwicklung von SAT-3247 als potenzielle Behandlung für Duchenne-Muskeldystrophie voran, unabhängig von Dystrophin und dem Exon-Mutationsstatus.
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