Satellos Bioscience 宣布，BASECAMP 的首位参与者已接受给药。BASECAMP 是一项为期三个月的随机、双盲、安慰剂对照、概念验证的 2 期儿科研究，旨在评估 SAT-3247 对杜氏肌营养不良症（“杜氏”或“DMD”）的疗效。.
本研究将评估 SAT-3247 对 51 名年龄在 7、8 或 9 岁之间、能够独立行走的杜氏肌营养不良症 (DMD) 儿童的疗效。主要终点包括安全性、耐受性和对肌肉力量的影响。次要终点将评估 SAT-3247 对肌肉质量、功能和再生能力的影响。. 了解更多： SAT-3247 具有恢复杜氏肌营养不良症患者肌肉再生的潜力，相关研究发表于《自然》杂志。
“BASECAMP试验旨在作为一项潜在的关键性试验，标志着Satellos在评估SAT-3247治疗杜氏肌营养不良症患儿的潜力方面迈出了重要一步，”Satellos联合创始人兼首席执行官弗兰克·格里森表示。“BASECAMP试验产生的数据可能在加速SAT-3247作为该疾病新型疗法的开发过程中发挥重要作用。”
SAT-3247临床试验将在哪些国家开始？
BASECAMP 试验正在积极招募受试者，Satellos 计划在美国、欧洲、英国、澳大利亚、加拿大和塞尔维亚的临床中心设立 25 个研究地点。. 阅读更多： 我的孩子如何参加杜氏肌营养不良症的临床试验？
“BASECAMP 将重点关注杜氏肌营养不良症的一个重要时期，即肌肉健康和功能开始快速下降的时期，”Satellos 首席医疗官 Wildon Farwell 医学博士表示，“对于这种毁灭性疾病，治疗选择仍然有限，这项研究将评估一种可能增加肌肉再生并改善杜氏肌营养不良症患儿功能的新方法。”
什么是 SAT-3247？
SAT-3247 是一种专有的口服小分子药物，由 Satellos 公司开发，旨在为杜氏肌营养不良症 (DMD) 及其他退行性或损伤性疾病中受损的骨骼肌再生提供一种新型疗法。Satellos 公司正致力于推进 SAT-3247 的研发，使其成为一种潜在的 DMD 治疗方法，其疗效独立于肌营养不良蛋白，且不受外显子突变状态的影响。.
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