Satellos Bioscience anunció que se administró la dosis al primer participante en BASECAMP, un estudio pediátrico de fase 2, de prueba de concepto, aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo de tres meses de duración de SAT-3247 para la distrofia muscular de Duchenne (“Duchenne” o “DMD”).
El estudio evaluará el SAT-3247 en 51 niños ambulatorios con DMD de 7, 8 o 9 años de edad. Los criterios de valoración principales incluyen la seguridad, la tolerabilidad y el efecto sobre la fuerza muscular. Los criterios de valoración secundarios evaluarán el impacto del SAT-3247 en la calidad, la función y la regeneración muscular. Más información: Potencial del SAT-3247 para restaurar la regeneración muscular en la distrofia muscular de Duchenne (publicado en Nature)
“Diseñado como un posible ensayo fundamental, BASECAMP representa un paso significativo para Satellos en la evaluación del potencial terapéutico de SAT-3247 en niños con Duchenne”, afirmó Frank Gleeson, cofundador y director ejecutivo de Satellos. “Los datos generados por BASECAMP podrían desempeñar un papel fundamental en la aceleración del desarrollo de SAT-3247 como un tratamiento novedoso para esta enfermedad”.”
¿En qué países comenzarán los ensayos clínicos del SAT-3247?
El ensayo BASECAMP está reclutando activamente a pacientes y Satellos planea establecer 25 sitios para el estudio en centros clínicos en Estados Unidos, Europa, el Reino Unido, Australia, Canadá y Serbia. Leer más: ¿Cómo participa mi hijo en los ensayos clínicos para la enfermedad de Duchenne?
“BASECAMP se centrará en un período importante en la enfermedad de Duchenne, cuando la salud y la función muscular comienzan a deteriorarse más rápidamente”, afirmó el Dr. Wildon Farwell, director médico de Satellos. “Las opciones de tratamiento siguen siendo limitadas para esta devastadora enfermedad, y este estudio evaluará un enfoque novedoso para aumentar potencialmente la regeneración muscular y, por lo tanto, mejorar la función en niños con Duchenne”.”
¿Qué es SAT-3247?
SAT-3247 es un fármaco patentado, oral, de molécula pequeña que está siendo desarrollado por Satellos como un tratamiento novedoso para regenerar el músculo esquelético que se pierde en la enfermedad de Duchenne y otras enfermedades degenerativas o lesiones. Satellos está promoviendo SAT-3247 como un posible tratamiento para la DMD, independientemente de la distrofina y del estado de mutación del exón.
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