Компания Satellos Bioscience объявила о начале приема препарата в рамках трехмесячного рандомизированного двойного слепого плацебо-контролируемого исследования 2-й фазы, направленного на подтверждение концепции применения препарата SAT-3247 для лечения мышечной дистрофии Дюшенна (“Дюшенна” или “ДМД”).
В исследовании будет проведена оценка эффективности препарата SAT-3247 у 51 амбулаторного ребенка с мышечной дистрофией Дюшенна в возрасте 7, 8 или 9 лет. Основные конечные точки включают безопасность, переносимость и влияние на мышечную силу. Вторичные конечные точки будут оценивать влияние SAT-3247 на качество, функцию и регенерацию мышц. Узнать больше: Потенциал SAT-3247 в восстановлении мышечной регенерации при мышечной дистрофии Дюшенна опубликован в журнале Nature
“Исследование BASECAMP, задуманное как потенциально ключевое клиническое испытание, знаменует собой важный шаг для Satellos в оценке терапевтического потенциала SAT-3247 у детей, страдающих мышечной дистрофией Дюшенна”, — сказал соучредитель и генеральный директор Satellos Фрэнк Глисон. “Данные, полученные в ходе BASECAMP, могут сыграть важную роль в ускорении разработки SAT-3247 в качестве нового метода лечения этого заболевания”.”
В каких странах начнутся клинические испытания препарата SAT-3247?
В исследовании BASECAMP активно ведется набор участников, и в рамках проекта Satellos планируется создать 25 центров для проведения исследования в клинических учреждениях в США, Европе, Великобритании, Австралии, Канаде и Сербии. Читать далее: Как мой ребенок участвует в клинических испытаниях по лечению мышечной дистрофии Дюшенна?
“Исследование BASECAMP будет сосредоточено на важном периоде развития мышечной дистрофии Дюшенна, когда здоровье и функции мышц начинают ухудшаться более быстро”, — сказал главный медицинский директор проекта Satellos Уилдон Фарвелл, доктор медицины. “Варианты лечения этого разрушительного заболевания остаются ограниченными, и это исследование оценит новый подход, который потенциально может увеличить регенерацию мышц и тем самым улучшить их функции у детей с мышечной дистрофией Дюшенна”.”
Что такое SAT-3247?
SAT-3247 — это запатентованный пероральный препарат на основе малых молекул, разрабатываемый компанией Satellos в качестве нового метода лечения для регенерации скелетных мышц, утраченных при мышечной дистрофии Дюшенна и других дегенеративных заболеваниях или травмах. Компания Satellos продвигает SAT-3247 как потенциальное средство лечения мышечной дистрофии Дюшенна, независимо от дистрофина и статуса мутации экзона.
Подписаться на эту страницу >>> Все клинические испытания по мышечной дистрофии Дюшенна
