Компания Wave Life Sciences Ltd. объявила на своем веб-сайте ClinicalTrials.gov, что клиническое исследование фазы 2 препарата WVE-N531 (терапия с пропуском экзона 53) начнется в ноябре 2025 года, в нем примут участие 175 человек из Иордании и Великобритании.
Оглавление
Что такое терапия пропуска экзонов WVE-N531?
WVE-N531 — это экспериментальная терапия с пропуском экзона, разрабатываемая в качестве потенциальной терапии для пациентов с МДД, поддающихся пропуску экзона 53. Препарат WVE-N531 был разработан с использованием лучших в своем классе модификаций олигонуклеотидной химии Wave, включая химию остова PN. WVE-N531 получил статус орфанного препарата и статус препарата для лечения редких детских заболеваний от Управления по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Читать далее: Мутации и делеции, поддающиеся терапии пропуска экзона 53 при мышечной дистрофии Дюшенна
Фаза 2 терапии пропуска экзонов WVE-N531 – NCT07209332
Это открытое расширенное исследование фазы 2 для оценки долгосрочной безопасности, переносимости, эффективности, фармакокинетики и фармакодинамики (ФД) с помощью потенциальных исследовательских биомаркеров внутривенного (в/в) WVE-N531 у пациентов с МДД, которые принимали участие в другом исследовании WVE-N531.
Начало исследования (предполагаемое): 2025-11
Первичное завершение (предполагаемое): 2029-03
Завершение исследования (предполагаемое): 2029-03
Количество участников (предполагаемое): 175
Тип исследования: Интервенционный
Расположение: Иордания, Соединенное Королевство
Возраст, подходящий для обучения: Ребенок, Взрослый, Пожилой человек
Основные критерии включения и исключения. – NCT07209332 –
Как принять участие в клиническом исследовании WVE-N531
Чтобы принять участие во 2-й фазе клинического исследования терапии пропуска экзонов WVE-N531, вы можете воспользоваться контактной информацией, указанной ниже. Узнать больше: Как принять участие в клинических испытаниях по миодистрофии Дюшенна (МДД)?
Имя: Клинические операции
Номер телефона: 855-215-4687
Электронная почта: [email protected]
Читать далее: Клинические испытания мышечной дистрофии Дюшенна (список всех исследований)
