Wave Life Sciences Ltd. gab auf seiner ClinicalTrials.gov-Website bekannt, dass im November 2025 eine klinische Phase-2-Studie von WVE-N531 (Exon 53 Skipping Therapy) mit 175 Teilnehmern in Jordanien und dem Vereinigten Königreich beginnen wird.
Inhaltsverzeichnis
Was ist die WVE-N531 Exon-Skipping-Therapie
WVE-N531 ist eine experimentelle Exon-Skipping-Therapie, die als potenzielle Therapie für Patienten mit DMD entwickelt wird, bei denen Exon 53-Skipping empfänglich ist. WVE-N531 wurde unter Verwendung der branchenführenden Oligonukleotidchemie-Modifikationen von Wave entwickelt, einschließlich der PN-Rückgratchemie. WVE-N531 wurde von der US-amerikanischen Food & Drug Administration als Orphan Drug und Rare Pediatric Disease eingestuft.
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WVE-N531 Exon-Skipping-Therapie Phase 2 – NCT07209332
Dies ist eine offene Verlängerungsstudie (OLE) der Phase 2 zur Bewertung der langfristigen Sicherheit, Verträglichkeit, Wirksamkeit, Pharmakokinetik und Pharmakodynamik (PD) durch potenzielle explorative Biomarker von intravenösem (IV) WVE-N531 bei Patienten mit DMD, die an einer anderen Studie zu WVE-N531 teilgenommen haben.
Studienbeginn (voraussichtlich): 2025-11
Primärer Abschluss (geschätzt): 2029-03
Studienabschluss (geschätzt): 2029-03
Anzahl der Teilnehmer (geschätzt): 175
Studientyp: Interventionell
Standort: Jordanien, Vereinigtes Königreich
Studienberechtigte Altersgruppen: Kind, Erwachsener, älterer Erwachsener
Wichtigste Ein- und Ausschlusskriterien. – NCT07209332 –
So nehmen Sie an der klinischen Studie WVE-N531 teil
Um an der klinischen Phase-2-Studie zur Exon-Skipping-Therapie WVE-N531 teilzunehmen, können Sie die unten stehenden Kontaktinformationen verwenden. Mehr erfahren: Wie kann ich an klinischen Studien zur Duchenne-Krankheit (DMD) teilnehmen?
Name: Klinische Operationen
Telefonnummer: 855-215-4687
E-Mail: [email protected]
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