Solid Biosciences meldet positive erste klinische Daten zum Duchenne-Gentherapiekandidaten der nächsten Generation, SGT-003

Solid Biosciences, ein Life-Science-Unternehmen, das präzise genetische Medikamente für neuromuskuläre und Herzerkrankungen entwickelt, gab heute positive erste Daten aus der Phase-1/2-Studie INSPIRE DUCHENNE bekannt, in der SGT-003 geprüft wird, ein Gentherapieproduktkandidat der nächsten Generation zur Behandlung der Muskeldystrophie Duchenne (Duchenne). Zwischenergebnisse der 90-Tage-Biopsie der ersten drei Teilnehmer zeigten eine durchschnittliche Mikrodystrophinexpression von 110%, gemessen per Western Blot, sowie Verbesserungen bei mehreren Biomarkern, die Indikatoren für Muskelgesundheit und -belastbarkeit sind.

Klinische Daten des Duchenne-Gentherapiekandidaten SGT-003

1. Die durchschnittliche Mikrodystrophin-Expression von 110% (N=3) und die beobachteten signifikanten Verbesserungen bei mehreren weiteren Biomarkern für die Muskelgesundheit untermauern das Potenzial von SGT-003 als erstklassiger Gentherapiekandidat der nächsten Generation für die Muskeldystrophie Duchenne.
2. Es wurden ermutigende erste Anzeichen für einen möglichen Nutzen für das Herz beobachtet.
3. SGT-003 wurde von den 6 Teilnehmern, die bis zum 11. Februar 2025 eine Dosis erhielten, gut vertragen, und es wurden keine schwerwiegenden Nebenwirkungen beobachtet.
4. Die Teilnehmerregistrierung wird fortgesetzt, wobei der siebte Teilnehmer am 17. Februar 2025 dosiert wird. Das Unternehmen geht davon aus, bis zum vierten Quartal 2025 insgesamt etwa 20 Teilnehmer zu dosieren.

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