Solid Biosciences сообщает о положительных начальных клинических данных кандидата на генную терапию Дюшенна следующего поколения SGT-003

Solid Biosciences, компания в области естественных наук, разрабатывающая точные генетические лекарства для лечения нервно-мышечных и сердечных заболеваний, сегодня объявила о положительных начальных данных исследования фазы 1/2 INSPIRE DUCHENNE, оценивающего SGT-003, кандидата на генную терапию следующего поколения, предназначенного для лечения мышечной дистрофии Дюшенна (Дюшенна). Промежуточные 90-дневные данные биопсии, представленные у первых трех участников, показали среднюю экспрессию микродистрофина 110%, измеренную с помощью вестерн-блоттинга, и улучшения в нескольких биомаркерах, которые являются индикаторами здоровья и устойчивости мышц.

Клинические данные кандидата на генную терапию Дюшенна SGT-003

1. Средняя экспрессия микродистрофина 110% (N=3) и значительные улучшения нескольких дополнительных биомаркеров здоровья мышц подтверждают потенциал SGT-003 как лучшего в своем классе кандидата на генную терапию мышечной дистрофии Дюшенна следующего поколения.
2. Наблюдаются обнадеживающие ранние сигналы потенциальной пользы для сердца.
3. По состоянию на 11 февраля 2025 года 6 участников, которым была введена доза SGT-003, хорошо переносили препарат, серьезных побочных эффектов не наблюдалось.
4. Набор участников продолжается, седьмой участник получит прививку 17 февраля 2025 года; компания рассчитывает сделать прививку примерно 20 участникам к четвертому кварталу 2025 года.

- Подписывайтесь на нас -