Solid Biosciences, компания в области естественных наук, разрабатывающая точные генетические лекарства для лечения нервно-мышечных и сердечных заболеваний, сегодня объявила о положительных начальных данных исследования фазы 1/2 INSPIRE DUCHENNE, оценивающего SGT-003, кандидата на генную терапию следующего поколения, предназначенного для лечения мышечной дистрофии Дюшенна (Дюшенна). Промежуточные 90-дневные данные биопсии, представленные у первых трех участников, показали среднюю экспрессию микродистрофина 110%, измеренную с помощью вестерн-блоттинга, и улучшения в нескольких биомаркерах, которые являются индикаторами здоровья и устойчивости мышц.
Клинические данные кандидата на генную терапию Дюшенна SGT-003
- Средняя экспрессия микродистрофина 110% (N=3) и значительные улучшения нескольких дополнительных биомаркеров здоровья мышц подтверждают потенциал SGT-003 как лучшего в своем классе кандидата на генную терапию мышечной дистрофии Дюшенна следующего поколения.
- Наблюдаются обнадеживающие ранние сигналы потенциальной пользы для сердца.
- По состоянию на 11 февраля 2025 года 6 участников, которым была введена доза SGT-003, хорошо переносили препарат, серьезных побочных эффектов не наблюдалось.
- Набор участников продолжается, седьмой участник получит прививку 17 февраля 2025 года; компания рассчитывает сделать прививку примерно 20 участникам к четвертому кварталу 2025 года.
- Подписывайтесь на нас -
Gostaria de saber как способ помочь моему фильму, участвующему в этих пескизах? Мой фильм с DMD 8 лет назад
https://www.clinicaltrials.gov/study/NCT06138639
https://dmdwarrior.com/faq-solid-biosciences-sgt-003-gene-therapy/
Родился в гостях у пациентов клиник, которые были у меня в течение 2 лет, и у меня не было возможности работать в течение 46,47, и 48 лет.
Привет, мне в Чили и нужно постылар в клинике, мне 7 лет назад, и в Чили нет этого лечения, возможно постуляр?