Elevidys, единственная генная терапия, одобренная в дополнение к FDA для лечения мышечной дистрофии Дюшенна (МДД), разочаровала сообщества пациентов с МДД и инвесторов после публикации данных за три года, полученных от пациентов. Продукт, продаваемый по цене $ в 2,9 миллиона долларов США, вызвал ряд вопросов у семей детей с МДД: ‘Насколько эффективна генная терапия Elevidys, насколько она увеличивает продолжительность жизни детей и можно ли судить об эффективности терапии исключительно на основе показателей NSAA?’ >>> Узнать больше: Что такое NSAA?
Оглавление
Сюжету «Сарепты» действительно нужно что-то, чтобы освежить.
Компания Sarepta недавно опубликовала данные, в которых не были указаны уровни креатинкиназы, одного из важнейших биомаркеров мышечной дистрофии Дюшенна. Семьи, борющиеся за доступ к генной терапии Elevidys, возмущены тем, что эта техническая информация не была предоставлена. Подавляющее большинство семей, которые неустанно собирали средства в рамках кампаний за доступ к терапии, говорят: “Это мы даем вам миллионы долларов, но вы ничего не даете нам взамен: факты, данные и научные исследования. Вы просто забираете наши деньги”. Узнать больше: Компания Sarepta опубликовала предварительные данные за 3 года по препарату ELEVIDYS.
Когда весной 2025 года произошли два случая смерти, связанных с препаратом Elevidys, акции Sarepta начали падать. Летом появилась информация о третьем летальном исходе, связанном с экспериментальным генным лечением поясно-конечностной мышечной дистрофии, в котором используется тот же AAV-вектор, что и в Elevidys. В целом, цена акций компании упала с начала года до самого низкого уровня почти за десять лет.
Работает ли Elevidys или нет?
Руководство компании, полагая, что недавно опубликованная финансовая отчетность за 2025 год и обновленная трехлетняя статистика по препарату Elevidys облегчат ситуацию, может быть разочаровано. Хотя Sarepta рассматривает увеличение показателя NSAA на 4 пункта как признак эффективности генной терапии, стоимость терапии и показатель NSAA на 4 пункта вызывают опасения. Семьи детей с мышечной дистрофией Дюшенна ждут ответов от компании Sarepta на следующие вопросы:
Узнайте больше: Что такое креатинкиназа (КК)?
Вопросы от семей, организующих благотворительные мероприятия
- Действительно ли повышение NSAA на 4 пункта обойдется в 155 000 2,9 миллиона долларов?
- Каков был уровень креатинкиназы у ребенка с мышечной дистрофией Дюшенна, которому три года назад проводилось лечение препаратом Elevidys, и каков был уровень креатинкиназы через 3 года после получения препарата Elevidys?
- Если уровень креатинкиназы не снижается после приема Elevidys, разве это не означает, что повреждение мышц продолжается?
- Вы брали образцы мышечной ткани для измерения уровня креатинкиназы у детей, получающих генную терапию Elevidys?
Elevidys, первая генная терапия для лечения мышечной дистрофии Дюшенна, одобренная на основе FDA (но не на основе EMA), очень скоро столкнется с новыми конкурентами. Ближе всего к выходу на рынок находится компания REGENXBIO, которая в прошлом месяце объявила о планах подать заявку на одобрение своей генной терапии RGX-202 к середине 2026 года. Генная терапия SGT-003 от SolidBio также является амбициозной альтернативой, и если эти варианты выйдут на рынок, не будет ничего удивительного, если пациенты с МДД и их семьи откажутся от Elevidys в качестве метода лечения. >>> Читать далее: Уровень креатинкиназы (КК), дистрофина и индекс NSAA в генной терапии Elevidys
Компания Sarepta может столкнуться с ещё большими трудностями, поскольку продажи падают, конкуренция усиливается, а чётких и убедительных научных данных недостаточно. Немецкий представитель DMDWarrior считает, что биотехнологическая компания становится всё менее привлекательной в качестве потенциального объекта поглощения, даже для крупной фармацевтической компании, поскольку её бренд пострадал, а пациенты недовольны. Задайте себе вопрос: ‘Одноразовая’ генная терапия или терапия с пропуском экзонов
Какую генную терапию при мышечной дистрофии Дюшенна следует выбрать?
Пациентам с мышечной дистрофией Дюшенна и их семьям вскоре, возможно, придется сделать непростой выбор, поскольку в препарате Elevidys используется тот же вектор, что и в более новых терапиях, таких как RGX-202 от REGENXBIO и SGT-003 от Solid Biosciences.
Семьям, организующим кампании, следует еще раз напомнить: “ААВ можно использовать только один раз!” “Поэтому, если вы выберете генную терапию Elevidys, вы можете упустить другие варианты”. По этой причине семьям, у которых еще есть время, возможно, стоит замедлить темпы своих кампаний или даже отложить их на некоторое время.
Узнайте больше: Часто задаваемые вопросы о Elevidys
Цена акций Sarepta за 1 год
Несмотря на обнадеживающие данные EMBARK, динамика цены акций Sarepta Therapeutics в последнее время была слабой: за 7 дней доходность составила 8,53%, а с начала года — 4,83%. Между тем, снижение общей доходности для акционеров за 1 год составило 82,22%, а за 3 года — 83,21%, что подчеркивает ослабление настроений, даже после того, как за 90 дней доходность акций составила 8,62%, что говорит о попытке восстановления краткосрочного импульса.
Возникли трудности с вопросом о КК в статье. Проблема снижения КК решена, и в исследовании FDA отмечено резкое уменьшение. Доказана устойчивость этого снижения. Откуда автор берет эту информацию?
Где вы нашли отчет по препарату FDA, содержащий информацию об уровнях КФК до и после введения препарата Elevidys?
EMA: Исследование не показало влияния Elevidys на двигательные способности через 12 месяцев. Улучшение показателей NSAA наблюдалось как у пациентов, получавших Elevidys, так и у пациентов, получавших плацебо. Разница в изменении показателей NSAA между двумя группами составила 0,65 по 34-балльной шкале и не была статистически значимой, что может быть связано со случайностью. Кроме того, хотя у многих пациентов, получавших Elevidys, наблюдалось образование более короткой формы белка дистрофина, уровень дистрофина не удалось связать с улучшением двигательных способностей.