Elevidys, la única terapia génica aprobada por FDA para la distrofia muscular de Duchenne (DMD), ha decepcionado a las comunidades y a los inversores de la DMD tras la publicación de tres años de datos de pacientes. Comercializado a un precio de 2,9 millones de dólares estadounidenses ($), el producto ha planteado varias preguntas a las familias de niños con DMD: "¿Qué tan efectiva es la terapia génica Elevidys? ¿Cuánto aumenta la esperanza de vida de los niños? ¿Es preciso juzgar la efectividad de una terapia basándose únicamente en las puntuaciones de la NSAA?" >>> Más información: ¿Qué es la NSAA?
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Sarepta realmente necesita algo para refrescar la historia
Sarepta publicó recientemente datos que no incluían los niveles de creatina quinasa, uno de los biomarcadores más importantes para la distrofia muscular de Duchenne. Las familias que hacen campaña para acceder a la terapia génica Elevidys están indignadas porque no se compartió esta información técnica. La gran mayoría de las familias que han recaudado fondos incansablemente a través de campañas para acceder a la terapia dicen: “Somos nosotros quienes les damos millones de dólares, pero ustedes no nos dan nada a cambio; los hechos, los datos y la ciencia. Solo se están quedando con nuestro dinero”. >>> Más información: Sarepta informó los datos principales de ELEVIDYS para los últimos 3 años
Cuando ocurrieron dos muertes relacionadas con Elevidys en la primavera de 2025, las acciones de Sarepta comenzaron a caer. Durante el verano, se supo de una tercera muerte, relacionada con un tratamiento genético en investigación para la distrofia muscular de cinturas que utiliza el mismo vector AAV que Elevidys. En total, el precio de las acciones de la compañía cayó 80% desde principios de año hasta su nivel más bajo en casi diez años.
¿Elevidys funciona o no?
La dirección de la empresa, pensando que el nuevo estado financiero de 2025 y las estadísticas actualizadas de los últimos tres años sobre Elevidys aliviarán la situación, podría estar decepcionada. Si bien Sarepta considera que un aumento de 4 puntos en la NSAA indica que la terapia génica es beneficiosa, el coste de la terapia y la puntuación de 4 puntos en la NSAA generan preocupación. Las familias de niños con DMD están esperando respuestas de Sarepta a estas preguntas:
Descubra más: ¿Qué es la creatina quinasa (CK)?
Preguntas de familias que organizan eventos para recaudar fondos
- ¿El aumento de 4 puntos en la NSAA realmente cuesta $2.9 millones?
- Hace tres años, ¿cuál era el nivel de creatina quinasa de un niño con DMD que era candidato para Elevidys, y cuál era el nivel de creatina quinasa 3 años después de recibir Elevidys?
- Si los niveles de creatina quinasa no disminuyen después de tomar Elevidys, ¿no significa eso que se está produciendo daño muscular?
- ¿Se tomaron muestras de biopsia muscular para medir los niveles de creatina quinasa en niños que recibieron terapia génica Elevidys?
Elevidys, la primera terapia génica para la distrofia muscular de Duchenne aprobada por el FDA (pero no por el EMA), se enfrentará pronto a nuevos competidores. El más cercano a entrar en el mercado es REGENXBIO, que anunció el mes pasado que planea solicitar la aprobación de su terapia génica RGX-202 para mediados de 2026. La terapia génica SGT-003 de SolidBio también es una alternativa ambiciosa, y si estas opciones entran en el mercado, no sería sorprendente que los pacientes con DMD y sus familias decidieran no usar Elevidys como tratamiento. >>> Leer más: Creatina quinasa (CK), nivel de distrofina y puntuación NSAA en la terapia génica Elevidys
Sarepta podría enfrentar tiempos aún más difíciles debido a la caída de las ventas, la competencia cada vez más dura y la falta de datos científicos claros y alentadores. El representante alemán de DMDWarrior cree que la empresa biotecnológica se está volviendo menos atractiva como posible objetivo de adquisición, incluso para una gran farmacéutica, debido al deterioro de su marca y al descontento de sus pacientes. >>> Pregúntense: ‘Terapias genéticas de una sola vez o terapias de omisión de exones
¿Qué terapia génica para DMD debería elegir?
Los pacientes con DMD y sus familias pronto podrán tener que tomar decisiones difíciles porque Elevidys utiliza el mismo vector que terapias más nuevas como RGX-202 de REGENXBIO y SGT-003 de Solid Biosciences.
Es necesario recordar de nuevo a las familias que están organizando campañas: "¡Solo se puede usar el AAV una vez!". "Por lo tanto, si eligen la terapia génica Elevidys, podrían perderse otras opciones". Por esta razón, sería buena idea que las familias que aún tienen tiempo ralenticen sus campañas o incluso las pospongan por un tiempo.
Descubra más: Preguntas frecuentes sobre Elevidys
Precio de las acciones de Sarepta a un año
A pesar del alentador informe de EMBARK, el rendimiento reciente de la acción de Sarepta Therapeutics ha sido débil, con una rentabilidad por acción de 8,53% en 7 días y una caída de 4,83% en lo que va de año. Por otro lado, la caída de la rentabilidad total para el accionista en 1 año, de 82,22%, y en 3 años, de 83,21%, pone de manifiesto el enfriamiento del sentimiento, incluso después de una rentabilidad por acción de 8,62% en 90 días, lo que sugiere que se está recuperando el impulso a corto plazo.
El artículo presenta dificultades con el problema de la CK. Se ha abordado la disminución de la CK y FDA ha observado una reducción drástica. Se ha demostrado que la reducción es sostenible. ¿De dónde obtiene la información el autor?
¿Dónde encontró el informe FDA sobre los niveles de CK antes y después de recibir Elevidys?
EMA: El estudio no demostró que Elevidys tuviera efecto sobre la capacidad de movimiento después de 12 meses. Se observaron mejoras en las puntuaciones de la NSAA tanto en los pacientes que recibieron Elevidys como en los que recibieron placebo. La diferencia en el cambio en las puntuaciones de la NSAA entre los dos grupos fue de 0,65 en una escala de 34 puntos y no fue estadísticamente significativa, lo que significa que podría deberse al azar. Además, aunque se demostró que muchos pacientes tratados con Elevidys producían una forma más corta de la proteína distrofina, los niveles de distrofina no se pudieron relacionar con una mejora en la capacidad de movimiento.