Sarepta anunció los resultados funcionales principales de 3 años de los pacientes tratados en la primera parte de EMBARK (estudio 9001-301), el estudio de fase 3 global, aleatorizado y controlado con placebo que evalúa ELEVIDYS (delandistrógeno moxeparvovec-rokl) en individuos ambulatorios con distrofia muscular de Duchenne que tenían entre cuatro y siete años de edad al momento del tratamiento.
Sarepta no reveló los niveles de creatina quinasa, el biomarcador más importante de la distrofia muscular de Duchenne, entre los datos de 3 años.
- A una edad media de 9 años, los pacientes tratados con ELEVIDYS alcanzaron puntuaciones medias en la evaluación ambulatoria North Star (NSAA) superiores a las iniciales tres años después del tratamiento (n = 52).
- La terapia génica con ELEVIDYS demostró una reducción de 70% o mayor en la tasa de deterioro en comparación con el grupo de control externo ponderado por propensión, medida mediante el tiempo de recuperación (TTR) y la caminata/carrera de 10 metros (10MWR). Los pacientes tratados con ELEVIDYS mostraron un efecto creciente del tratamiento con el tiempo, y la brecha funcional, en comparación con el grupo de control externo, se amplió significativamente entre el segundo y el tercer año.
- No se observaron nuevas señales de seguridad relacionadas con el tratamiento, en consonancia con el perfil de seguridad manejable observado con ELEVIDYS en pacientes ambulatorios hasta la fecha.
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| Resultados funcionales | Diferencia de cambio de LSM vs. EC | Valor p |
| NSAA | +4,39 puntos (mejora) | p=0,0002 |
| TTR | -6,05 segundos (mejora) | p<0,0001 |
| 10 MWR | -2,70 segundos (mejora) | p=0,0039 |
El 26 de enero de 2026, las acciones de Sarepta comenzaron a cotizar a 22 dólares estadounidenses y subieron a 24,68 dólares estadounidenses tras la publicación de los datos de tres años sobre su terapia génica Elevidys. Sin embargo, horas después, cayeron, cotizando a 22,52 dólares estadounidenses a la 1:04 p. m., hora del este. Esta caída se interpretó como una señal de que los inversores no estaban satisfechos con los datos de tres años sobre la terapia génica Elevidys.
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