Sarepta a annoncé les principaux résultats fonctionnels à 3 ans des patients traités dans la première partie d'EMBARK (étude 9001-301), l'étude mondiale de phase 3 randomisée contrôlée par placebo évaluant ELEVIDYS (delandistrogene moxeparvovec-rokl) chez des personnes ambulatoires atteintes de dystrophie musculaire de Duchenne âgées de quatre à sept ans au moment du traitement.
Les niveaux de créatine kinase, le biomarqueur le plus important de la dystrophie musculaire de Duchenne, n'ont pas été divulgués par Sarepta dans les données sur 3 ans.
- À un âge moyen de 9 ans, les patients traités par ELEVIDYS ont atteint des scores moyens d'évaluation ambulatoire North Star (NSAA) supérieurs à la valeur de référence trois ans après le traitement (n=52).
- La thérapie génique ELEVIDYS a démontré une réduction de 70% ou plus du taux de déclin par rapport au groupe témoin externe pondéré par la propension, mesurée par le “ temps de lever ” (TTR) et le test de marche/course de 10 mètres (10MWR). Les patients traités par ELEVIDYS ont présenté un effet thérapeutique croissant au fil du temps, l’écart fonctionnel par rapport au groupe témoin externe s’élargissant significativement entre la 2e et la 3e année.
- Aucun nouveau signal de sécurité lié au traitement n'a été observé, ce qui est cohérent avec le profil de sécurité acceptable observé jusqu'à présent avec ELEVIDYS chez les patients ambulatoires.
En savoir plus: Évaluation ambulatoire North Star (NSAA) dans la dystrophie musculaire de Duchenne
| Résultats fonctionnels | Différence de changement LSM vs EC | Valeur p |
| NSAA | +4,39 points (amélioration) | p=0,0002 |
| TTR | -6,05 secondes (amélioration) | p<0,0001 |
| 10MWR | -2,70 secondes (amélioration) | p=0,0039 |
Le 26 janvier 2026, l'action Sarepta a débuté à 22 dollars américains, puis a grimpé à 24,68 dollars américains suite à la publication des données sur trois ans de son traitement de thérapie génique Elevidys. Cependant, quelques heures plus tard, elle a chuté à 22,52 dollars américains à 13h04, heure de l'Est. Ce repli a été interprété comme un signe d'insatisfaction des investisseurs quant aux données triennales relatives à la thérapie génique Elevidys.
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