Компания Sarepta объявила о результатах трехлетнего функционального наблюдения за пациентами, участвовавшими в первой части исследования EMBARK (исследование 9001-301), глобального рандомизированного плацебо-контролируемого исследования III фазы, оценивающего эффективность препарата ELEVIDYS (деландистроген моксепарвовек-рокл) у амбулаторных пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна в возрасте от четырех до семи лет на момент начала лечения.
В данных за 3 года компания Sarepta не сообщила об уровнях креатинкиназы, важнейшего биомаркера мышечной дистрофии Дюшенна.
- В среднем в возрасте 9 лет у пациентов, получавших лечение по методике ELEVIDYS, средние баллы по шкале North Star Ambulatory Assessment (NSAA) через три года после лечения были выше исходного уровня (n=52).
- Генная терапия ELEVIDYS продемонстрировала снижение скорости ухудшения состояния на 70% или более по сравнению с контрольной группой, взвешенной по прогностическим факторам, измеренное по показателям “время подъема” (TTR) и 10-метровой ходьбы/бега (10MWR). У пациентов, получавших лечение ELEVIDYS, наблюдалось усиление эффекта лечения с течением времени, при этом функциональный разрыв по сравнению с контрольной группой значительно увеличился между 2-м и 3-м годом.
- Новых сигналов, связанных с безопасностью лечения, выявлено не было, что соответствует приемлемому профилю безопасности, наблюдаемому при применении препарата ELEVIDYS у амбулаторных пациентов на сегодняшний день.
Читать далее: Оценка амбулаторной помощи North Star (NSAA) при мышечной дистрофии Дюшенна
| Функциональные результаты | Разница изменений LSM по сравнению с EC | p-значение |
| НССА | +4,39 балла (улучшение) | p=0,0002 |
| ТТР | -6,05 секунды (улучшение) | p<0.0001 |
| 10 МВт | -2,70 секунды (улучшение) | p=0,0039 |
26 января 2026 года акции компании Sarepta начали торги по цене 22 американских доллара, затем выросли до 24,68 американских долларов после публикации данных за три года по генной терапии Elevidys. Однако несколько часов спустя они упали, торгуясь на уровне 22,52 американских доллара по состоянию на 13:04 по восточному времени. Это падение было истолковано как признак того, что инвесторы не удовлетворены данными за три года по генной терапии Elevidys.
Узнать больше: Уровень креатинкиназы (КК), дистрофина и показатель NSAA при генной терапии Elevidys
