A Sarepta anunciou os principais resultados funcionais de 3 anos de pacientes tratados na Parte Um do EMBARK (Estudo 9001-301), o estudo global, randomizado, controlado por placebo, de Fase 3, que avalia o ELEVIDYS (delandistrogene moxeparvovec-rokl) em indivíduos ambulatoriais com distrofia muscular de Duchenne, com idades entre quatro e sete anos no momento do tratamento.
Os níveis de creatina quinase, o principal biomarcador da distrofia muscular de Duchenne, não foram divulgados pela Sarepta nos dados de 3 anos.
- Com uma idade média de 9 anos, os pacientes tratados com ELEVIDYS alcançaram pontuações médias na Avaliação Ambulatorial North Star (NSAA) acima da linha de base três anos após o tratamento (n=52).
- A terapia gênica ELEVIDYS demonstrou uma redução de 70% ou superior na taxa de declínio em relação ao grupo controle externo ponderado por propensão, conforme medido pelo “tempo para levantar” (TTR) e pelo teste de caminhada/corrida de 10 metros (10MWR). Os pacientes tratados com ELEVIDYS apresentaram um efeito crescente do tratamento ao longo do tempo, com a diferença funcional em relação ao grupo controle externo aumentando significativamente entre o segundo e o terceiro ano.
- Não foram observados novos sinais de segurança relacionados ao tratamento, o que está em consonância com o perfil de segurança controlável observado com ELEVIDYS em pacientes ambulatoriais até o momento.
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| Resultados Funcionais | Diferença de mudança LSM vs. EC | Valor p |
| NSAA | +4,39 pontos (melhoria) | p=0,0002 |
| TTR | -6,05 segundos (melhoria) | p<0,0001 |
| 10MWR | -2,70 segundos (melhoria) | p=0,0039 |
Em 26 de janeiro de 2026, as ações da Sarepta começaram a ser negociadas a 22 dólares americanos, subindo para 24,68 dólares americanos após a divulgação de dados referentes a três anos sobre sua terapia gênica Elevidys. No entanto, horas depois, caíram, sendo negociadas a 22,52 dólares americanos às 13h04 (horário do leste dos EUA). Essa queda foi interpretada como um sinal de que os investidores não estavam satisfeitos com os dados de três anos sobre a terapia gênica Elevidys.
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