Sarepta 公布了 EMBARK（9001-301 研究）第一部分治疗患者的 3 年主要功能结果。EMBARK 是一项全球性、随机、安慰剂对照的 3 期研究，旨在评估 ELEVIDYS（delandistrogene moxeparvovec-rokl）对 4 至 7 岁患有杜氏肌营养不良症且能够行走的患者的疗效。.
Sarepta 没有披露 3 年数据中的肌酸激酶水平，这是杜氏肌营养不良症最重要的生物标志物。.
- 接受 ELEVIDYS 治疗的患者平均年龄为 9 岁，治疗三年后，其北极星步行评估 (NSAA) 平均得分高于基线水平 (n=52)。
- 与倾向性评分加权的外部对照组相比，ELEVIDYS基因疗法在“起立时间”（TTR）和10米步行/跑步（10MWR）指标上显示出70%或更高的衰退率降低。接受ELEVIDYS治疗的患者疗效随时间推移而增强，与外部对照组相比，功能差距在第2年和第3年之间显著扩大。
- 未观察到新的与治疗相关的安全性信号，这与迄今为止在门诊患者中观察到的ELEVIDYS可控安全性特征一致。
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| 功能性结果 | LSM 变化差异与 EC 相比 | p 值 |
| NSAA | +4.39 分（提高） | p=0.0002 |
| TTR | -6.05 秒（改进） | p<0.0001 |
| 10兆瓦 | -2.70 秒（改进） | p=0.0039 |
2026年1月26日，Sarepta公司股票开盘价为22美元，随后在公布其Elevidys基因疗法三年数据后上涨至24.68美元。然而，数小时后，股价回落，截至美国东部时间下午1点04分，报22.52美元。此次下跌被解读为投资者对Elevidys基因疗法三年数据并不满意。.
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