أعلنت شركة Sarepta عن النتائج الوظيفية الرئيسية لمدة 3 سنوات من المرضى الذين عولجوا في الجزء الأول من دراسة EMBARK (الدراسة 9001-301)، وهي دراسة عالمية عشوائية خاضعة للتحكم الوهمي من المرحلة 3 لتقييم ELEVIDYS (delandistrogene moxeparvovec-rokl) لدى الأفراد القادرين على المشي المصابين بضمور دوشين العضلي والذين تتراوح أعمارهم بين أربع وسبع سنوات وقت العلاج.
لم يتم الكشف عن مستويات الكرياتين كيناز، وهو المؤشر الحيوي الرئيسي لضمور دوشين العضلي، ضمن بيانات السنوات الثلاث.
- في متوسط عمر 9 سنوات، حقق المرضى الذين عولجوا بـ ELEVIDYS متوسط درجات تقييم المشي في نورث ستار (NSAA) أعلى من خط الأساس بعد ثلاث سنوات من العلاج (ن = 52).
- أظهر العلاج الجيني ELEVIDYS انخفاضًا بنسبة 70% أو أكثر في معدل التدهور مقارنةً بمجموعة التحكم الخارجية المرجحة بالاستعداد، وذلك وفقًا لقياس "زمن النهوض" (TTR) واختبار المشي/الجري لمسافة 10 أمتار (10MWR). وأظهر المرضى الذين عولجوا بـ ELEVIDYS تحسنًا ملحوظًا في فعالية العلاج مع مرور الوقت، حيث اتسعت الفجوة الوظيفية مقارنةً بمجموعة التحكم الخارجية بشكل ملحوظ بين السنة الثانية والسنة الثالثة.
- لم تُلاحظ أي إشارات سلامة جديدة متعلقة بالعلاج، وهو ما يتوافق مع ملف السلامة القابل للتحكم الذي لوحظ مع دواء ELEVIDYS لدى المرضى الخارجيين حتى الآن
اقرأ المزيد: تقييم نورث ستار للعيادات الخارجية (NSAA) في دوشين
| النتائج الوظيفية | فرق التغير في LSM مقابل EC | قيمة p |
| وكالة الأمن القومي | +4.39 نقطة (تحسن) | p=0.0002 |
| TTR | -6.05 ثانية (تحسن) | p<0.0001 |
| 10MWR | -2.70 ثانية (تحسن) | p=0.0039 |
في 26 يناير 2026، بدأ تداول أسهم شركة ساريبتا بسعر 22 دولارًا أمريكيًا، ثم ارتفع إلى 24.68 دولارًا أمريكيًا بعد نشر بيانات ثلاث سنوات حول علاجها الجيني Elevidys. إلا أنه بعد ساعات، انخفض السعر إلى 22.52 دولارًا أمريكيًا بحلول الساعة 1:04 مساءً بتوقيت شرق الولايات المتحدة. وقد فُسِّر هذا الانخفاض على أنه مؤشر على عدم رضا المستثمرين عن بيانات السنوات الثلاث للعلاج الجيني Elevidys.
يتعلم أكثر: إنزيم الكرياتين كيناز (CK) ومستوى الديستروفين ودرجة NSAA في العلاج الجيني Elevidys
