Sarepta gab die ersten 3-Jahres-Ergebnisse zur Funktionsfähigkeit von Patienten bekannt, die im ersten Teil der EMBARK-Studie (Studie 9001-301) behandelt wurden. Es handelt sich um eine globale, randomisierte, placebokontrollierte Phase-3-Studie zur Bewertung von ELEVIDYS (Delandistrogen Moxeparvovec-Rokl) bei gehfähigen Personen mit Duchenne-Muskeldystrophie im Alter von vier bis sieben Jahren zum Zeitpunkt der Behandlung.
Sarepta hat in den 3-Jahres-Daten keine Kreatinkinase-Werte offengelegt, den wichtigsten Biomarker der Duchenne-Muskeldystrophie.
- Im Durchschnittsalter von 9 Jahren erreichten die mit ELEVIDYS behandelten Patienten drei Jahre nach der Behandlung mittlere North Star Ambulatory Assessment (NSAA)-Werte, die über dem Ausgangswert lagen (n=52).
- Die Gentherapie mit ELEVIDYS zeigte eine Reduktion der Abbaurate um mindestens 70% im Vergleich zur gewichteten externen Kontrollgruppe, gemessen anhand der Aufstehzeit (Time to Rise, TTR) und des 10-Meter-Geh-/Lauftests (10MWR). Bei den mit ELEVIDYS behandelten Patienten nahm der Behandlungseffekt im Laufe der Zeit zu, wobei sich die funktionelle Lücke gegenüber der externen Kontrollgruppe zwischen dem zweiten und dritten Jahr signifikant vergrößerte.
- Es wurden keine neuen behandlungsbedingten Sicherheitssignale beobachtet, was mit dem bisher bei ambulanten Patienten mit ELEVIDYS beobachteten, handhabbaren Sicherheitsprofil übereinstimmt.
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| Funktionelle Ergebnisse | LSM-Änderungsdifferenz vs. EC | p-Wert |
| NSAA | +4,39 Punkte (Verbesserung) | p=0,0002 |
| TTR | -6,05 Sekunden (Verbesserung) | p<0,0001 |
| 10MWR | -2,70 Sekunden (Verbesserung) | p=0,0039 |
Am 26. Januar 2026 startete der Handel mit Sarepta-Aktien bei 22 US-Dollar und stieg nach der Veröffentlichung der dreijährigen Daten zur Gentherapie Elevidys auf 24,68 US-Dollar. Wenige Stunden später fiel der Kurs jedoch und notierte um 13:04 Uhr Ostküstenzeit bei 22,52 US-Dollar. Dieser Rückgang wurde als Zeichen dafür gewertet, dass die Anleger mit den dreijährigen Daten zur Gentherapie Elevidys nicht zufrieden waren.
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