सारेप्टा ने EMBARK (अध्ययन 9001-301) के पहले भाग में इलाज किए गए रोगियों से 3 साल के शीर्ष कार्यात्मक परिणामों की घोषणा की, जो कि एक वैश्विक, यादृच्छिक प्लेसीबो-नियंत्रित चरण 3 अध्ययन है जिसमें ड्यूशेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी वाले चार से सात वर्ष की आयु के चलने-फिरने में सक्षम व्यक्तियों में ELEVIDYS (delandistrogene moxeparvovec-rokl) का मूल्यांकन किया गया है।.
सारेप्टा ने 3 साल के आंकड़ों में ड्यूशेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी के सबसे प्रमुख बायोमार्कर, क्रिएटिन काइनेज के स्तर का खुलासा नहीं किया।.
- 9 वर्ष की औसत आयु में, ELEVIDYS से उपचारित रोगियों ने उपचार के तीन वर्ष बाद आधारभूत स्तर से ऊपर औसत नॉर्थ स्टार एम्बुलेटरी असेसमेंट (NSAA) स्कोर प्राप्त किया (n=52)।
- एलीविडिस जीन थेरेपी ने प्रोपेंसिटी-वेटिड एक्सटर्नल कंट्रोल ग्रुप की तुलना में गिरावट की दर में 70% या उससे अधिक की कमी प्रदर्शित की, जिसे "उठने में लगने वाला समय" (TTR) और 10-मीटर वॉक/रन (10MWR) द्वारा मापा गया। एलीविडिस से उपचारित रोगियों ने समय के साथ उपचार के प्रभाव में वृद्धि दिखाई, जिसमें एक्सटर्नल कंट्रोल ग्रुप के मुकाबले कार्यात्मक अंतर दूसरे और तीसरे वर्ष के बीच काफी बढ़ गया।
- उपचार से संबंधित कोई नया सुरक्षा संकेत नहीं देखा गया, जो कि एलीविडिस के साथ अब तक चल-फिर सकने वाले रोगियों में देखे गए प्रबंधनीय सुरक्षा प्रोफाइल के अनुरूप है।
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| कार्यात्मक परिणाम | एलएसएम परिवर्तन अंतर बनाम ईसी | पी-मान |
| एनएसएए | +4.39 अंक (सुधार) | पी=0.0002 |
| टीटीआर | -6.05 सेकंड (सुधार) | पी<0.0001 |
| 10MWR | -2.70 सेकंड (सुधार) | पी=0.0039 |
26 जनवरी, 2026 को, सरेप्टा के शेयरों का कारोबार 22 अमेरिकी डॉलर पर शुरू हुआ, फिर इसकी Elevidys जीन थेरेपी पर तीन साल के आंकड़ों के जारी होने के बाद बढ़कर 24.68 अमेरिकी डॉलर हो गया। हालांकि, कुछ घंटों बाद, इनमें गिरावट आई और पूर्वी समय के अनुसार दोपहर 1:04 बजे तक ये 22.52 अमेरिकी डॉलर पर कारोबार कर रहे थे। इस गिरावट को इस संकेत के रूप में देखा गया कि निवेशक Elevidys जीन थेरेपी पर तीन साल के आंकड़ों से संतुष्ट नहीं थे।.
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