Sarepta, tedavi sırasında dört ila yedi yaşları arasında olan ve ayakta tedavi gören Duchenne kas distrofisi hastalarında ELEVIDYS'i (delandistrogene moxeparvovec-rokl) değerlendiren, küresel, randomize, plasebo kontrollü Faz 3 çalışması EMBARK'ın (Çalışma 9001-301) Birinci Bölümünde tedavi edilen hastalardan elde edilen 3 yıllık fonksiyonel sonuçları açıkladı.
Sarepta, Duchenne kas distrofisinin en önemli biyobelirteci olan kreatin kinaz düzeylerini 3 yıllık veriler arasında açıklamadı.
- ELEVIDYS ile tedavi edilen hastaların ortalama yaşı 9 iken, tedaviden üç yıl sonra başlangıç değerlerinin üzerinde ortalama North Star Ambulatory Assessment (NSAA) puanlarına ulaştılar (n=52).
- ELEVIDYS gen terapisi, "ayağa kalkma süresi" (TTR) ve 10 metrelik yürüme/koşma (10MWR) ile ölçülen, eğilim ağırlıklı dış kontrol grubuna göre gerileme oranında 70% veya daha fazla azalma göstermiştir. ELEVIDYS ile tedavi edilen hastalarda zaman içinde artan bir tedavi etkisi görülmüş ve dış kontrol grubuna kıyasla fonksiyonel fark 2. ve 3. yıllar arasında önemli ölçüde genişlemiştir.
- Tedaviyle ilgili yeni bir güvenlik sinyali gözlemlenmedi; bu durum, ELEVIDYS ile ayakta tedavi gören hastalarda bugüne kadar gözlemlenen yönetilebilir güvenlik profiliyle tutarlıdır.
Devamını oku: Duchenne'de Kuzey Yıldızı Ayakta Tedavi Değerlendirmesi (NSAA)
| Fonksiyonel Sonuçlar | LSM Değişim Farkı ve EC Karşılaştırması | p-Değeri |
| NSAA | +4,39 puan (iyileşme) | p=0.0002 |
| TTR | -6,05 saniye (iyileşme) | p<0.0001 |
| 10MWR | -2,70 saniye (iyileşme) | p=0.0039 |
26 Ocak 2026'da Sarepta hisseleri 22 Amerikan dolarından işlem görmeye başladı ve Elevidys gen terapisiyle ilgili üç yıllık verilerin açıklanmasının ardından 24,68 Amerikan dolarına yükseldi. Ancak saatler sonra düşüşe geçerek Doğu Zaman Dilimi'ne göre 13:04 itibariyle 22,52 Amerikan dolarından işlem gördü. Bu düşüş, yatırımcıların Elevidys gen terapisiyle ilgili üç yıllık verilerden memnun kalmadığının bir işareti olarak yorumlandı.
Daha fazla bilgi edin: Elevidys Gen Terapisinde Kreatin Kinaz (CK), Distrofin Düzeyi ve NSAA Skoru
