Генная терапия Elevidys (действующее вещество: деландистроген моксепарвовец) не была одобрена Европейским агентством по лекарственным средствам (EMA) для лечения ходячих детей в возрасте 3–7 лет с мышечной дистрофией Дюшенна (МДД) из-за серьезных опасений относительно ее доказанной пользы для этой группы пациентов.Европейское агентство по лекарственным средствам (EMA))
Вот основные причины:
Оглавление
Причины отказа Elevidys от EMA
По оценке общественности EMA, к конкретным причинам относятся:
- В опорном исследовании (основное представленное доказательство) не наблюдалось статистически значимого улучшения двигательной функции (измеренной с помощью амбулаторной оценки North Star (NSAA)) через 12 месяцев между группой Elevidys и группой плацебо. Разница составила всего 0,65 балла по 34-балльной шкале, что, по мнению EMA, “может быть следствием случайности”.Европейское агентство по лекарственным средствам (EMA)) Читать далее: Что такое амбулаторная оценка North Star?
- Хотя терапия вызвала экспрессию более короткой формы белка дистрофина, уровни экспрессии этого дистрофина не удалось надежно связать со значимыми улучшениями двигательных способностей.Европейское агентство по лекарственным средствам (EMA))
- Даже при рассмотрении подгрупп пациентов, которые, по всей видимости, реагировали лучше, компания не смогла убедительно доказать, что лечение обеспечило клинически значимую пользу и в этих группах.institut-myologie.org)
- Поскольку компания подала заявку на получение условного регистрационного удостоверения (CMA), стандарт, применяемый в документе EMA, заключается в том, что должно быть положительное соотношение пользы и риска (т.е. доказательство пользы и управляемого риска) с убедительными данными, подтверждающими это. В документе EMA был сделан вывод о том, что польза не была достаточно продемонстрирована в данном контексте, и поэтому в выдаче разрешения было отказано.Европейское агентство по лекарственным средствам (EMA))
Дополнительный контекст и опасения
- Вопросы безопасности: Также возникли серьёзные опасения по поводу безопасности, особенно у пациентов, не способных передвигаться. Было зарегистрировано несколько случаев смерти от острой печёночной недостаточности у пациентов, не способных передвигаться, получавших Elevidys, поэтому исследования в этой группе пациентов были приостановлены.DMDWarrioR) Хотя отказ от EMA был обусловлен прежде всего соображениями эффективности для ходячих детей в возрасте от 3 до 7 лет, сигнал безопасности, вероятно, имел вес в общей нормативной среде.
- Заявка, поданная в EMA, касалась амбулаторных пациентов в возрасте от 3 до 7 лет. Дизайн исследования и выбор первичной конечной точки (изменение уровня NSAA за 12 месяцев) были признаны EMA недостаточными для демонстрации значимого замедления прогрессирования заболевания в этой группе.institut-myologie.org)
- Терапия была одобрена в некоторых других странах (например, в Японии и некоторых странах Ближнего Востока) в соответствии с другими нормативными актами.dmdwarrior.com)
- Мнение EMA (через Комитет по лекарственным препаратам для человека, CHMP) не имеет юридической силы до решения Европейской комиссии, но на практике отрицательные мнения CHMP почти всегда приводят к отказу.GlobeNewswire)
Краткое содержание
Хотя препарат Elevidys представляет собой новый подход к генной терапии МДД, эксперты EMA пришли к выводу, что представленные данные недостаточно подтверждают его способность улучшать двигательную функцию у детей, способных ходить (в возрасте от 3 до 7 лет), и что соотношение пользы и риска для этой группы не установлено. Поэтому они рекомендовали отказать в выдаче регистрационного удостоверения.Европейское агентство по лекарственным средствам (EMA))
Читать далее: Подробный отчет о причинах отказа Elevidys, опубликованный EMA, можно получить по этой ссылке.
