Elevidys (деландистроген моксепарвовек) — это генная терапия, разработанная для лечения мышечной дистрофии Дюшенна (МДД). Первоначально она была одобрена в Соединенных Штатах, а затем получила разрешения регулирующих органов в ряде других стран. Однако в настоящее время Elevidys не одобрена в Европейском Союзе.
Оглавление
В каких странах одобрено Elevidys?
По состоянию на 2026 год препарат Elevidys одобрен в восьми странах:
- Соединенные Штаты
- Япония
- Израиль
- Объединенные Арабские Эмираты
- Оман
- Бахрейн
- Катар
- Кувейт
Утвержденный возрастной диапазон, требования к способности к самостоятельному передвижению и другие критерии соответствия различаются в разных странах. В Соединенных Штатах в настоящее время обозначение FDA соответствует Elevidys для амбулаторных пациентов в возрасте 4 лет и старше с подтвержденной мутацией гена DMD.
В Японии, Бразилии, Израиле и странах Персидского залива действуют собственные национальные нормативные требования и утвержденные показания к применению. Поэтому одобрение в одной стране не означает автоматически, что пациент имеет право на лечение в другой.
Одобрен ли препарат Elevidys в Европе?
Препарат № Elevidys не одобрен в Европейском Союзе.
Европейское агентство по лекарственным средствам (EMA) рассмотрело заявку компании Roche на регистрацию препарата Elevidys. 24 июля 2025 года Комитет по лекарственным препаратам для человека (CHMP) по препарату EMA вынес отрицательное заключение, рекомендовав отказать в выдаче разрешения на продажу. Читать далее: Почему препарат Elevidys не был одобрен препаратом EMA?
В исследовании EMA было заявлено, что в ходе основного исследования не было выявлено статистически значимого улучшения показателей по шкале оценки двигательной активности North Star (NSAA) через 12 месяцев по сравнению с плацебо. В исследовании EMA также отмечалось, что наблюдаемая экспрессия дистрофина не может быть связана с улучшением двигательных способностей.
Это означает, что препарат Elevidys в настоящее время не имеет разрешения на продажу на территории ЕС.
Что означает отрицательное заключение по препарату EMA?
Решение по препарату EMA распространяется на процесс регулирования в Европейском Союзе. Оно не отменяет разрешения на применение препарата Elevidys, выданные регулирующими органами других стран.
Компания Roche заявила о своем намерении продолжить обсуждения с европейскими регулирующими органами и изучить потенциальные пути предоставления препарата Elevidys людям с мышечной дистрофией Дюшенна в ЕС.
Поэтому семьям следует различать:
Одобрение препарата FDA в США → Да
Одобрено в ряде других стран → Да
Одобрение Европейского союза/EMA → Нет, после отрицательного заключения.
Для получения дополнительной информации: Elevidys Часто задаваемые вопросы
Важный: Условия получения разрешений от регулирующих органов и критерии отбора для лечения могут меняться. Пациентам и их семьям следует уточнять текущий статус и местные требования к участию в программе у регулирующих органов своей страны и у квалифицированного специалиста по мышечной дистрофии Дюшенна.
Узнайте сейчас: Центр клинических исследований ДМД от DMDWarrior
