لم تتم الموافقة على العلاج الجيني Elevidys (المادة الفعالة: ديلاندستروجين موكسيبارفوفيك) من قبل وكالة الأدوية الأوروبية (EMA) لعلاج الأطفال القادرين على المشي الذين تتراوح أعمارهم بين 3 و7 سنوات والذين يعانون من ضمور العضلات دوشين (DMD) بسبب المخاوف الكبيرة بشأن فائدته المثبتة في هذه الفئة من المرضى.الوكالة الأوروبية للأدوية (EMA))
وفيما يلي الأسباب الرئيسية:
جدول المحتويات
أسباب رفض Elevidys من قبل EMA
وفقًا للتقييم العام لـ EMA، تتضمن الأسباب المحددة ما يلي:
- في الدراسة المحورية (وهي الدليل الرئيسي المُقدّم)، لم يُلاحظ أي تحسن ذي دلالة إحصائية في الوظيفة الحركية (كما تم قياسه باستخدام تقييم نورث ستار للمشي (NSAA)) بعد ١٢ شهرًا بين مجموعة Elevidys ومجموعة الدواء الوهمي. كان الفرق ٠.٦٥ نقطة فقط على مقياس ٣٤ نقطة، وهو ما خلصت إليه مجموعة EMA بأنه "قد يكون نتيجة للصدفة". (الوكالة الأوروبية للأدوية (EMA)) اقرأ المزيد: ما هو تقييم نورث ستار للمشي؟
- وعلى الرغم من أن العلاج أدى إلى التعبير عن شكل أقصر من بروتين الديستروفين، إلا أنه لم يكن من الممكن ربط مستويات التعبير عن هذا البروتين بشكل موثوق بتحسينات ذات معنى في القدرة على الحركة.الوكالة الأوروبية للأدوية (EMA))
- وحتى عند النظر في مجموعات فرعية من المرضى الذين بدا أنهم يستجيبون بشكل أفضل، لم تتمكن الشركة من إثبات بشكل مقنع أن العلاج قدم فائدة ذات معنى سريري في تلك المجموعات أيضًا. (institut-myologie.org)
- لأن الشركة تقدمت بطلب للحصول على ترخيص تسويق مشروط (CMA)، فإن المعيار الذي يطبقه EMA هو وجوب وجود فائدة/مخاطرة إيجابية (أي دليل على فائدة + مخاطرة يمكن إدارتها) مع بعض البيانات المقنعة التي تدعمها. خلص EMA إلى أن الفوائد لم تُثبت بشكل كافٍ في هذا السياق، ولذلك رفض الترخيص.الوكالة الأوروبية للأدوية (EMA))
السياق والمخاوف الإضافية
- قضايا السلامة: كانت هناك أيضًا مخاوف كبيرة تتعلق بالسلامة، خاصةً لدى المرضى غير القادرين على المشي. سُجِّلت عدة وفيات ناجمة عن فشل الكبد الحاد لدى المرضى غير القادرين على المشي الذين تلقوا Elevidys، وقد أُوقِفَت التجارب السريرية على هذه الفئة من المرضى مؤقتًا.دي ام دي واريو ار) في حين أن رفض EMA كان في المقام الأول على أسس تتعلق بالفعالية بالنسبة للأطفال القادرين على المشي الذين تتراوح أعمارهم بين 3 و7 سنوات، فمن المرجح أن إشارة السلامة كان لها تأثير على البيئة التنظيمية الشاملة.
- كان الطلب المقدم إلى EMA مخصصًا لمرضى قادرين على المشي تتراوح أعمارهم بين 3 و7 سنوات. وقد اعتبرت EMA أن تصميم التجربة واختيار نقطة النهاية الأساسية (تغيير 12 شهرًا في NSAA) غير كافيين لإثبات تباطؤ ملحوظ في تطور المرض في تلك المجموعة.institut-myologie.org)
- وقد تمت الموافقة على العلاج في بعض المناطق الأخرى (مثل اليابان وبعض بلدان الشرق الأوسط) في ظل أطر تنظيمية مختلفة.dmdwarrior.com)
- إن رأي EMA (عبر لجنة المنتجات الطبية للاستخدام البشري، CHMP) ليس ملزماً قانوناً حتى قرار المفوضية الأوروبية، ولكن في الممارسة العملية فإن آراء CHMP السلبية تؤدي دائماً تقريباً إلى الرفض.جلوب نيوزواير)
ملخص
على الرغم من أن Elevidys يمثل نهجًا علاجيًا جينيًا جديدًا لضمور العضلات الدوشيني، إلا أن EMA خلص إلى أن الأدلة المقدمة لم تثبت بشكل كافٍ أنه يُحسّن الوظائف الحركية لدى الأطفال المستهدفين القادرين على المشي (من 3 إلى 7 سنوات)، وأن نسبة الفائدة إلى المخاطر لم تُحدد لهذه الفئة. لذلك، أوصوا برفض ترخيص التسويق.الوكالة الأوروبية للأدوية (EMA))
اقرأ المزيد: يمكنكم الاطلاع على التقرير الشامل حول أسباب رفض Elevidys الذي نشرته EMA من هذا الرابط.
