为什么Elevidys未获欧洲药品管理局（EMA）批准？

Elevidys（活性物质：delandistrogene moxeparvovec）基因疗法未获得欧洲药品管理局（EMA）批准用于治疗 3-7 岁杜氏肌营养不良症（DMD）儿童，因为人们对其在该患者群体中表现出的益处存在重大担忧。（欧洲药品管理局（EMA）)

主要原因如下：

EMA 拒绝 Elevidys' 的原因

根据EMA的公开评估，具体原因包括：

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• 在关键研究（提交的主要证据）中，Elevidys组和安慰剂组在12个月时的运动功能（使用北极星门诊评估量表 (NSAA) 测量）没有统计学显著改善。在34分制量表中，差异仅为0.65分，EMA得出结论“可能是偶然的”。(欧洲药品管理局（EMA）) 阅读更多: 什么是北极星动态评估？
• 尽管该疗法诱导了较短形式的肌营养不良蛋白的表达，但肌营养不良蛋白的表达水平无法可靠地与运动能力的显著改善联系起来。（欧洲药品管理局（EMA）)
• 即使考虑到反应更好的患者亚组，该公司也无法令人信服地证明该治疗在这些群体中提供了具有临床意义的益处。（肌病研究所)
• 由于该公司已申请有条件上市许可 (CMA)，EMA 适用的标准是，必须存在积极的获益风险（即获益证据+可控风险），并有令人信服的数据支持。EMA 的结论是，在这种情况下，获益尚未得到充分证明，因此拒绝了授权。(欧洲药品管理局（EMA）)

其他背景信息和担忧

• 安全问题：该药物也存在严重的安全隐患，尤其是在无法卧床的患者中。据报道，接受Elevidys治疗的无法卧床患者中，有几例因急性肝衰竭死亡，因此该人群的试验已被暂停。(DMD战士) 虽然 EMA 拒绝的主要原因是其对 3-7 岁能走动的儿童人群的有效性，但安全信号可能会对整体监管环境产生影响。.
• 提交给EMA的申请针对的是3-7岁的门诊患者。EMA认为，该试验的设计和主要终点（NSAA的12个月变化）的选择不足以证明该组患者的疾病进展得到显著减缓。(肌病研究所)
• 该疗法已在其他一些地区（例如日本和一些中东国家）根据不同的监管框架获得批准。（dmdwarrior.com)
• EMA 的意见（通过其人用药品委员会 (CHMP)）在欧盟委员会做出决定之前不具有法律约束力，但在实践中，CHMP 的负面意见几乎总是导致拒绝。（环球新闻社)

概括

尽管Elevidys代表了一种治疗杜氏肌营养不良症（DMD）的新型基因治疗方法，但EMA临床试验的结论是，提交的证据不足以证明其能够改善目标儿童（3-7岁）的运动功能，且该人群的获益风险比尚未确定。因此，他们建议拒绝其上市许可。（欧洲药品管理局（EMA）)

阅读更多: 您可以从此链接访问 EMA 发布的有关 Elevidys 拒绝原因的综合报告。.

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