3岁至8岁以下，DMD基因外显子8和/或9未缺失，且抗AAVrh74抗体检测呈阴性的人群，可使用ELEVIDYS。这是全球首个覆盖4岁以下人群的获批药物。
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ELEVIDYS基因疗法在日本获批
Sarepta Therapeutics 是罕见疾病精准基因医学领域的领导者，今天宣布日本厚生劳动省 (MHLW) 已批准 ELEVIDYS (delandistrogene moxeparvovec) 根据日本有条件和有时间限制的批准途径用于治疗杜氏肌营养不良症 (DMD)。
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