DMD geninin 8 ve/veya 9. ekzonlarında delesyon bulunmayan ve anti-AAVrh74 antikorları için negatif sonuç veren 3 ila 8 yaş arasındaki kişiler ELEVIDYS kullanmaya uygundur. Bu, dört yaşın altındaki kişileri kapsayan ilk dünya çapında onaydır.
Daha fazla bilgi edin: Duchenne Musküler Distrofi İçin Kullanılan Elevidys Hakkında Sıkça Sorulan Sorular
ELEVIDYS Gen Terapisi Japonya'da Onaylandı
Nadir hastalıklar için hassas genetik tıp alanında lider olan Sarepta Therapeutics, bugün Japonya Sağlık, Çalışma ve Refah Bakanlığı'nın (MHLW) ELEVIDYS'i (delandistrogene moxeparvovec) Japonya'da koşullu ve süreli onay yoluyla Duchenne kas distrofisi (DMD) tedavisi için onayladığını duyurdu.
Devamını oku: Elevidys Avrupa İlaç Ajansı'ndan (EMA) Onay Alacak mı?
- Bizi takip edin -
