Dyne Therapeutics 宣布，日本厚生劳动省 (MHLW) 已授予 DYNE-251 孤儿药资格，用于治疗杜氏肌营养不良症 (DMD) 患者，这些患者的 DMD 基因突变可通过 51 号外显子跳跃治疗。DYNE-251 正在接受正在进行的 1/2 期 DELIVER 全球临床试验的评估。
显著的肌营养不良蛋白表达
Dyne 首席医疗官 Doug Kerr 医学博士表示：“在 DELIVER 试验中，我们看到了前所未有的持续功能改善，这是由显著的肌营养不良蛋白表达推动的，这凸显了 DYNE-251 改变杜氏肌营养不良症患者护理的潜力。” DYNE-251 现已在日本获得孤儿药资格认定，补充了其在美国和欧洲的现有资格认定，作为一项前景光明的下一代 51 号外显子跳跃疗法，其发展前景将持续看好。携带 51 号外显子跳跃突变的个体是杜氏肌营养不良症 (DMD) 患者中最常见且功能受影响最严重的群体之一。解决这一尚未得到满足的需求有望进一步推动我们致力于开发一种能够改善杜氏肌营养不良症患者功能的方法。我们期待与日本监管机构合作，共同确定 DYNE-251 在日本的监管途径。
DYNE-251在日本获得孤儿药资格认定
在日本，孤儿药资格授予用于治疗影响该国不到 50,000 名患者且医疗需求很高的罕见疾病的药物。 其优势包括开发成本补贴和获批后长达 10 年的潜在市场独占权。DYNE-251 还获得了美国食品药品监督管理局 (FDA) 授予的突破性疗法认定、快速通道和罕见儿科疾病认定 (FDA)，以及 FDA 和欧洲药品管理局 (EMA) 授予的孤儿药认定 (EMA)，用于治疗适合外显子 51 跳跃治疗的 DMD 患者。 了解更多: DYNE-251 获得突破性疗法认定
我的儿子适合接受外显子 51 跳跃疗法吗？: 适合外显子 51 跳跃疗法的突变和缺失
关于DYNE-251
DYNE-251 是一种在研治疗药物，目前正在进行 1/2 期全球 DELIVER 临床试验，该试验针对携带 DMD 基因突变且可通过 51 号外显子跳跃治疗的 DMD 患者。DYNE-251 由磷二酰胺吗啉寡聚体 (PMO) 与抗原结合片段 (Fab) 偶联而成，该片段可与转铁蛋白受体 1 (TfR1) 结合。它旨在促进肌肉和中枢神经系统 (CNS) 产生接近全长的抗肌萎缩蛋白，从而改善功能。DYNE-251 已获得美国食品药品监督管理局 (FDA) 的突破性疗法认定、快速通道和儿科罕见疾病认定 (FDA)，以及 FDA 和欧洲药品管理局 (EMA) 的孤儿药认定，用于治疗可通过 51 号外显子跳跃治疗的 DMD 患者。
除了 DYNE-251 之外，Dyne 还在建立 DMD 特许经营权，并有针对其他外显子（包括 53、45 和 44）的临床前项目。
了解更多: 即将推出的用于治疗杜氏肌营养不良症的外显子 51 跳跃疗法
