أعلنت شركة Dyne Therapeutics أن وزارة الصحة والعمل والرفاهية في اليابان منحت تصنيف دواء يتيم لـ DYNE-251 في الأفراد المصابين بضمور العضلات دوشين (DMD) والذين لديهم طفرات في جين DMD قابلة لتخطي الإكسون 51. ويجري تقييم DYNE-251 في التجربة السريرية العالمية DELIVER الجارية للمرحلة 1/2.
التعبير عن الديستروفين بشكل كبير
قال الدكتور دوغ كير، كبير المسؤولين الطبيين في شركة داين: "في تجربة DELIVER، شهدنا تحسنًا وظيفيًا غير مسبوق ومستدام، مدفوعًا بتعبير كبير عن الديستروفين، مما يؤكد إمكانات DYNE-251 لتحويل رعاية الأشخاص الذين يعيشون مع ضمور العضلات دوشين". مع منح اليابان تصنيف "دواء يتيم"، مُكمِّلاً بذلك التصنيفات الحالية في الولايات المتحدة وأوروبا، يواصل DYNE-251 التقدم كعلاج واعد من الجيل التالي لتخطي الإكسون 51. يُعدّ الأفراد الذين يحملون طفرات قابلة لتخطي الإكسون 51 من بين أكثر الفئات انتشارًا وتأثرًا وظيفيًا في مجتمع دوشين. إن تلبية هذه الحاجة غير الملباة تُعزز التزامنا بتطوير علاج يُحقق تحسنًا وظيفيًا لمجتمع دوشين، ونتطلع إلى التعاون مع الجهات التنظيمية اليابانية لتحديد المسار التنظيمي لـ DYNE-251 في اليابان.
تصنيف DYNE-251 كدواء يتيم في اليابان
في اليابان، يتم منح تصنيف الدواء اليتيم للأدوية المخصصة لعلاج الأمراض النادرة التي تؤثر على أقل من 50 ألف مريض في البلاد والتي توجد لها حاجة طبية عالية. تشمل المزايا إعانات لتغطية تكاليف التطوير وحصرية السوق المحتملة لمدة تصل إلى عشر سنوات في حال الموافقة عليها. كما مُنح DYNE-251 تصنيف "العلاج المبتكر"، وتصنيف "المسار السريع" وتصنيف "مرض الأطفال النادر" من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA)، وتصنيف "دواء يتيم" من FDA ووكالة الأدوية الأوروبية (EMA) لعلاج الأفراد المصابين بمرض دوشين العضلي، مع إمكانية تخطي الإكسون 51. يتعلم أكثر: تسمية العلاج الرائد لـ DYNE-251
هل ابني قابل للعلاج بتخطي الإكسون 51؟: الطفرات والحذف القابل للعلاج بتخطي الإكسون 51
حول DYNE-251
DYNE-251 هو علاج تجريبي قيد التقييم في المرحلة 1/2 من تجربة DELIVER السريرية العالمية للأفراد المصابين بضمور العضلات الدوشيني (DMD) الذين لديهم طفرات في جين DMD قابلة لتخطي الإكسون 51. يتكون DYNE-251 من أوليغومر فوسفورودياميدات مورفولينو (PMO) مقترن بقطعة رابط للمستضد (Fab) ترتبط بمستقبل الترانسفيرين 1 (TfR1). صُمم هذا العلاج لتمكين إنتاج ديستروفين كامل الطول تقريبًا في العضلات والجهاز العصبي المركزي (CNS) لتحسين الأداء الوظيفي. حصل DYNE-251 على تصنيف العلاج الرائد، وتصنيف المسار السريع، وتصنيف الأمراض النادرة لدى الأطفال من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA)، بالإضافة إلى تصنيف دواء يتيم من FDA ووكالة الأدوية الأوروبية (EMA) لعلاج الأفراد المصابين بضمور العضلات الدوشيني، القابلين لتخطي الإكسون 51.
بالإضافة إلى DYNE-251، تقوم شركة Dyne ببناء امتياز DMD ولديها برامج ما قبل السريرية تستهدف إكسونات أخرى، بما في ذلك 53 و45 و44.
يتعلم أكثر: علاجات تخطي إكسون 51 القادمة لعلاج دوشين
