Dyne Therapeutics ने घोषणा की है कि जापान में स्वास्थ्य, श्रम और कल्याण मंत्रालय (MHLW) ने ड्यूशेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी (DMD) से पीड़ित उन व्यक्तियों के लिए DYNE-251 को अनाथ औषधि का दर्जा दिया है, जिनके DMD जीन में उत्परिवर्तन होते हैं और जो एक्सॉन 51 स्किपिंग के लिए अनुकूल होते हैं। DYNE-251 का मूल्यांकन चल रहे चरण 1/2 DELIVER वैश्विक नैदानिक परीक्षण में किया जा रहा है।
महत्वपूर्ण डिस्ट्रोफिन अभिव्यक्ति
"डिलीवर परीक्षण में, हमने अभूतपूर्व और निरंतर कार्यात्मक सुधार देखा है, जो महत्वपूर्ण डिस्ट्रोफिन अभिव्यक्ति द्वारा संचालित है, जो ड्यूचेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी से पीड़ित लोगों की देखभाल में बदलाव लाने के लिए DYNE-251 की क्षमता को रेखांकित करता है," डग केर, एमडी, पीएचडी, डायन के मुख्य चिकित्सा अधिकारी ने कहा। "जापान में अब अनाथ औषधि का दर्जा दिए जाने के साथ, जो अमेरिका और यूरोप में मौजूदा पदनामों का पूरक है, DYNE-251 एक आशाजनक अगली पीढ़ी की एक्सॉन 51 स्किपिंग थेरेपी के रूप में आगे बढ़ रही है। एक्सॉन 51 स्किपिंग के अनुकूल उत्परिवर्तन वाले व्यक्ति डीएमडी आबादी में सबसे अधिक प्रचलित और कार्यात्मक रूप से प्रभावित हैं। इस अपूर्ण आवश्यकता को संभावित रूप से संबोधित करने से ड्यूशेन समुदाय के लिए कार्यात्मक सुधार प्रदान करने वाली एक थेरेपी विकसित करने की हमारी प्रतिबद्धता और भी मजबूत होती है, और हम जापान में DYNE-251 के लिए नियामक मार्ग निर्धारित करने हेतु जापानी नियामकों के साथ सहयोग करने के लिए तत्पर हैं।"
जापान में अनाथ दवा को DYNE-251 का दर्जा दिया गया
जापान में, अनाथ औषधि का दर्जा उन औषधियों को दिया जाता है जो देश में 50,000 से कम रोगियों को प्रभावित करने वाली दुर्लभ बीमारियों के उपचार के लिए बनाई जाती हैं तथा जिनकी चिकित्सीय आवश्यकता बहुत अधिक होती है। लाभों में विकास लागत के लिए सब्सिडी और अनुमोदित होने पर 10 वर्षों तक के लिए संभावित बाजार विशिष्टता शामिल है। DYNE-251 को ब्रेकथ्रू थेरेपी पदनाम, यूएस फूड एंड ड्रग एडमिनिस्ट्रेशन (FDA) से फास्ट ट्रैक और दुर्लभ बाल रोग पदनाम, और FDA और यूरोपीय मेडिसिन एजेंसी (EMA) से अनाथ दवा पदनाम भी दिया गया है, जो डीएमडी वाले व्यक्तियों के उपचार के लिए है, जो एक्सॉन 51 स्किपिंग के लिए उत्तरदायी है। और अधिक जानें: DYNE-251 के लिए ब्रेकथ्रू थेरेपी पदनाम
क्या मेरा बेटा एक्सॉन 51 स्किपिंग थेरेपी के लिए उपयुक्त है?: एक्सॉन 51 स्किपिंग थेरेपी के अनुकूल उत्परिवर्तन और विलोपन
DYNE-251 के बारे में
DYNE-251 एक खोजी चिकित्सीय दवा है जिसका मूल्यांकन चरण 1/2 वैश्विक DELIVER नैदानिक परीक्षण में DMD से ग्रस्त उन व्यक्तियों के लिए किया जा रहा है जिनके DMD जीन में ऐसे उत्परिवर्तन हैं जो एक्सॉन 51 स्किपिंग के लिए उपयुक्त हैं। DYNE-251 में एक फॉस्फोरोडायमिडेट मॉर्फोलिनो ओलिगोमर (PMO) होता है जो एक एंटीजन-बाइंडिंग फ़्रैगमेंट (Fab) से संयुग्मित होता है जो ट्रांसफ़रिन रिसेप्टर 1 (TfR1) से जुड़ता है। इसे मांसपेशियों और केंद्रीय तंत्रिका तंत्र (CNS) में लगभग पूर्ण-लंबाई वाले डिस्ट्रोफ़िन के उत्पादन को सक्षम करने के लिए डिज़ाइन किया गया है ताकि कार्यात्मक सुधार प्रदान किया जा सके। DYNE-251 को अमेरिकी खाद्य एवं औषधि प्रशासन (FDA) से ब्रेकथ्रू थेरेपी पदनाम, फ़ास्ट ट्रैक और दुर्लभ बाल रोग पदनाम प्राप्त हुए हैं, साथ ही FDA और यूरोपीय औषधि एजेंसी (EMA) से एक्सॉन 51 स्किपिंग के लिए उपयुक्त DMD से ग्रस्त व्यक्तियों के उपचार के लिए ऑर्फ़न ड्रग पदनाम भी प्राप्त हुआ है।
DYNE-251 के अतिरिक्त, डायन एक DMD फ्रैंचाइज़ का निर्माण कर रहा है और 53, 45 और 44 सहित अन्य एक्सॉन को लक्षित करने वाले प्रीक्लिनिकल कार्यक्रम भी चला रहा है।
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