Dyne Therapeutics gab bekannt, dass das japanische Ministerium für Gesundheit, Arbeit und Soziales (MHLW) dem Medikament DYNE-251 den Orphan-Drug-Status für Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) zuerkannt hat, deren Mutationen im DMD-Gen zum Skipping von Exon 51 führen. DYNE-251 wird in der laufenden globalen klinischen Phase-1/2-Studie DELIVER evaluiert.
Signifikante Dystrophin-Expression
„In der DELIVER-Studie haben wir eine beispiellose und anhaltende funktionelle Verbesserung beobachtet, die auf eine signifikante Dystrophin-Expression zurückzuführen ist. Dies unterstreicht das Potenzial von DYNE-251, die Versorgung von Menschen mit Duchenne-Muskeldystrophie zu verändern“, sagte Doug Kerr, MD, Ph.D., Chief Medical Officer von Dyne. „Mit der nun in Japan erteilten Orphan-Drug-Status, der die bestehenden Status in den USA und Europa ergänzt, entwickelt sich DYNE-251 weiter zu einer vielversprechenden Exon-51-Skipping-Therapie der nächsten Generation. Personen mit Mutationen, die für Exon-51-Skipping anfällig sind, gehören zu den am häufigsten vorkommenden und funktionell beeinträchtigten Personen in der DMD-Population. Die potenzielle Adressierung dieses ungedeckten Bedarfs bestärkt unser Engagement für die Entwicklung einer Therapie, die der Duchenne-Gemeinschaft eine funktionelle Verbesserung bringt, und wir freuen uns auf die Zusammenarbeit mit den japanischen Aufsichtsbehörden, um den Zulassungsweg für DYNE-251 in Japan zu bestimmen.“
Orphan-Drug-Status für DYNE-251 in Japan
In Japan wird der Orphan-Drug-Status Arzneimitteln zuerkannt, die zur Behandlung seltener Krankheiten bestimmt sind, von denen weniger als 50.000 Patienten im Land betroffen sind und für die ein hoher medizinischer Bedarf besteht. Zu den Vorteilen zählen Subventionen für die Entwicklungskosten und eine potenzielle Marktexklusivität von bis zu 10 Jahren im Falle einer Zulassung. DYNE-251 hat außerdem von der US-amerikanischen Food and Drug Administration (FDA) den Status „Breakthrough Therapy“, „Fast Track“ und „Rare Pediatric Disease“ (FDA) sowie von der FDA und der Europäischen Arzneimittelagentur (EMA) den Status „Orphan Drug“ für die Behandlung von Patienten mit DMD erhalten, bei denen Exon-51-Skipping auftritt. Mehr erfahren: Bezeichnung „Breakthrough Therapy“ für DYNE-251
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Über DYNE-251
DYNE-251 ist ein Prüfpräparat, das in der globalen klinischen Phase-1/2-Studie DELIVER für Patienten mit DMD untersucht wird, die Mutationen im DMD-Gen aufweisen, die für Exon-51-Skipping anfällig sind. DYNE-251 besteht aus einem Phosphorodiamidat-Morpholino-Oligomer (PMO), das an ein Antigen-bindendes Fragment (Fab) konjugiert ist, das an den Transferrinrezeptor 1 (TfR1) bindet. Es soll die Produktion von nahezu vollständigem Dystrophin in Muskeln und zentralem Nervensystem (ZNS) ermöglichen und so eine funktionelle Verbesserung bewirken. DYNE-251 hat von der US-amerikanischen Food and Drug Administration (FDA) den Status „Breakthrough Therapy“, „Fast Track“ und „Rare Pediatric Disease“ (FDA) sowie von der FDA und der Europäischen Arzneimittel-Agentur (EMA) den Status „Orphan Drug“ zur Behandlung von Patienten mit DMD erhalten, bei denen Exon-51-Skipping anfällig ist.
Zusätzlich zu DYNE-251 baut Dyne ein DMD-Franchise auf und verfügt über präklinische Programme, die auf andere Exons abzielen, darunter 53, 45 und 44.
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