Dyne Therapeutics a annoncé que le ministère de la Santé, du Travail et des Affaires sociales (MHLW) du Japon a accordé la désignation de médicament orphelin pour DYNE-251 chez les personnes atteintes de dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) qui présentent des mutations dans le gène DMD susceptibles de sauter l'exon 51. DYNE-251 est en cours d'évaluation dans l'essai clinique mondial de phase 1/2 DELIVER en cours.
Expression significative de la dystrophine
« Dans l'essai DELIVER, nous avons constaté une amélioration fonctionnelle sans précédent et durable, entraînée par une expression significative de la dystrophine, soulignant le potentiel du DYNE-251 pour transformer les soins des personnes atteintes de dystrophie musculaire de Duchenne », a déclaré Doug Kerr, MD, Ph.D., directeur médical de Dyne. Grâce à la désignation de médicament orphelin désormais accordée au Japon, qui complète les désignations existantes aux États-Unis et en Europe, DYNE-251 continue de progresser en tant que traitement prometteur de nouvelle génération contre le saut d'exon 51. Les personnes présentant des mutations sensibles au saut d'exon 51 sont parmi les plus fréquentes et les plus affectées fonctionnellement au sein de la population atteinte de DMD. La possibilité de répondre à ce besoin non satisfait renforce notre engagement à développer un traitement apportant une amélioration fonctionnelle à la communauté atteinte de la maladie de Duchenne, et nous sommes impatients de collaborer avec les autorités réglementaires japonaises afin de déterminer la voie réglementaire pour DYNE-251 au Japon.
Désignation de médicament orphelin pour le DYNE-251 au Japon
Au Japon, la désignation de médicament orphelin est accordée aux médicaments destinés au traitement de maladies rares touchant moins de 50 000 patients dans le pays et pour lesquelles il existe un besoin médical élevé. Les avantages comprennent des subventions pour les coûts de développement et une exclusivité commerciale potentielle pouvant aller jusqu'à 10 ans en cas d'approbation. DYNE-251 a également obtenu la désignation de thérapie révolutionnaire, les désignations de voie rapide et de maladie pédiatrique rare de la Food and Drug Administration des États-Unis (FDA), et la désignation de médicament orphelin de la FDA et de l'Agence européenne des médicaments (EMA) pour le traitement des personnes atteintes de DMD, sensibles au saut de l'exon 51. Apprendre encore plus: Désignation de thérapie révolutionnaire pour DYNE-251
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À propos de DYNE-251
Le DYNE-251 est un médicament expérimental évalué dans le cadre de l'essai clinique mondial de phase 1/2 DELIVER chez les personnes atteintes de DMD présentant des mutations du gène DMD susceptibles de subir un saut d'exon 51. Le DYNE-251 est constitué d'un oligomère phosphorodiamidate morpholino (PMO) conjugué à un fragment de liaison à l'antigène (Fab) qui se lie au récepteur 1 de la transferrine (TfR1). Il est conçu pour permettre la production de dystrophine quasi-totale dans les muscles et le système nerveux central (SNC) afin d'améliorer les fonctions fonctionnelles. Le DYNE-251 a reçu les désignations de « thérapie innovante », « procédure accélérée » et « maladie pédiatrique rare » de la Food and Drug Administration (FDA) américaine (FDA), ainsi que la désignation de médicament orphelin de la FDA et de l'Agence européenne des médicaments (EMA) pour le traitement des personnes atteintes de DMD susceptibles de subir un saut d'exon 51.
En plus de DYNE-251, Dyne construit une franchise DMD et dispose de programmes précliniques ciblant d'autres exons, notamment 53, 45 et 44.
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