Dyne Therapeutics a annoncé des données cliniques positives pour ses thérapies DYNE-101 et DYNE-251 lors d'un événement destiné aux investisseurs le 10 janvier 2025. DYNE-101 pour la dystrophie myotonique de type 1 (DM1) a démontré une correction d'épissage significative et des améliorations fonctionnelles, ce qui a conduit Dyne à planifier une cohorte d'expansion d'enregistrement mondiale de l'essai ACHIEVE avec une dose d'enregistrement de 6,8 mg/kg Q8W et une soumission potentielle d'approbation accélérée aux États-Unis au premier semestre 2026.
Parallèlement, le DYNE-251, qui cible la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD), poursuit également une approbation accélérée aux États-Unis basée sur la dystrophine comme critère d'évaluation de substitution, avec des données attendues d'ici fin 2025 pour soutenir une soumission début 2026. Les deux programmes semblent prometteurs pour transformer les paradigmes de traitement de ces maladies génétiques.
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