FDA accorde la désignation de maladie pédiatrique rare à l'étude de saut d'exon 51 de Nippon Shinyaku (NS-051/NCNP-04)

Nippon Shinyaku a déclaré que le NS-051/NCNP-04, un médicament en cours de développement pour traiter la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD), a reçu la désignation de maladie pédiatrique rare par la Food and Drug Administration (FDA).

Nippon Shinyaku et le Centre national de neurologie et de psychiatrie ont découvert conjointement l'oligonucléotide antisens NS-051/NCNP-04. En omettant une partie du matériel génétique du gène de la dystrophine, NS-051/NCNP-04 crée une protéine dystrophine fonctionnelle avec une longueur de chaîne légèrement plus courte, ce qui devrait empêcher le déclin de la fonction musculaire.

Dotée d'un sens aigu du but, Nippon Shinyaku a activement développé des médicaments pour guérir des maladies rares et incurables afin d'introduire rapidement des solutions pour les patients atteints de DMD.

Découvrez également : Les remèdes contre la maladie de Duchenne (liste de toutes les recherches)

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