Dyne Therapeutics a annoncé des résultats préliminaires positifs de la cohorte d'expansion d'enregistrement (REC) de son essai de phase 1/2 DELIVER évaluant le zeleciment rostudirsen (z-rostudirsen, également connu sous le nom de DYNE-251) chez les personnes atteintes de dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) pouvant bénéficier d'un saut de l'exon 51.
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Résultats de l'essai clinique DYNE-251
- La cohorte d'expansion d'enregistrement (REC) a atteint son critère d'évaluation principal, démontrant une augmentation statistiquement significative de la dystrophine à 5,46% à 6 mois (ajustée à la teneur musculaire ; p < 0,0001), reproduisant la même variation de 7 fois par rapport à la valeur de référence précédemment observée à la dose d'enregistrement –
- Une amélioration fonctionnelle a été observée pour plusieurs critères d'évaluation cliniques à 6 mois dans le groupe REC ; la fonction pulmonaire a été préservée à 6 mois.
- De nouveaux résultats positifs à long terme de l'essai DELIVER ont montré une amélioration fonctionnelle durable pour tous les critères d'évaluation sur une période de 24 mois.
- Maintien d'un profil de sécurité et de tolérance favorable –
- Le dépôt de la demande d'approbation accélérée aux États-Unis est en bonne voie pour le deuxième trimestre 2026 –
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