Компания Dyne Therapeutics объявила о положительных основных результатах, полученных в ходе когорты расширения регистрации (REC) исследования фазы 1/2 DELIVER по оценке целецимента ростудирсена (z-ростудирсена, также известного как DYNE-251) у пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна (МДД), поддающихся пропуску экзона 51.
Узнайте сейчас: Мутации и делеции, поддающиеся терапии, пропускающей экзон 51
Результаты клинического исследования DYNE-251
- Когорта расширения регистрации (REC) достигла первичной конечной точки, продемонстрировав статистически значимое увеличение дистрофина до 5,46% через 6 месяцев (с поправкой на содержание мышечной массы; p < 0,0001), повторив то же 7-кратное изменение по сравнению с исходным уровнем, которое ранее наблюдалось при регистрационной дозе –
- Функциональное улучшение наблюдалось по нескольким клиническим показателям в течение 6 месяцев в REC; функция легких сохранялась в течение 6 месяцев –
- Новые положительные долгосрочные результаты исследования DELIVER показали устойчивое функциональное улучшение по всем оцениваемым конечным точкам в течение 24 месяцев –
- Продолжающийся благоприятный профиль безопасности и переносимости –
- Подача заявки на ускоренное одобрение в США запланирована на второй квартал 2026 года.
Подписаться на эту страницу >>> Все клинические испытания по мышечной дистрофии Дюшенна
- Подписывайтесь на нас -
Мой сын страдает от ДМД (дегенеративная болезнь сетчатки, экзоны 49-50).