Dyne Therapeutics ने अपने चरण 1/2 डिलीवर परीक्षण के रजिस्ट्रेशनल एक्सपेंशन कोहोर्ट (REC) से सकारात्मक टॉपलाइन परिणामों की घोषणा की, जिसमें ड्यूचेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी (DMD) से पीड़ित व्यक्तियों में ज़ेलेसीमेंट रोस्टुडिरसेन (z-रोस्टुडिरसेन, जिसे DYNE-251 के रूप में भी जाना जाता है) का मूल्यांकन किया गया, जो एक्सॉन 51 स्किपिंग के लिए उत्तरदायी है।.
अभी जानें: एक्सॉन 51 स्किपिंग थेरेपी के अनुकूल उत्परिवर्तन और विलोपन
DYNE-251 क्लिनिकल परीक्षण के परिणाम
- पंजीकरण विस्तार समूह (आरईसी) ने प्राथमिक समापन बिंदु को पूरा किया, 6 महीने में डिस्ट्रोफिन में सांख्यिकीय रूप से महत्वपूर्ण वृद्धि 5.46% तक प्रदर्शित की (मांसपेशी सामग्री-समायोजित; पी <0.0001), पंजीकरण खुराक पर पहले देखे गए आधार रेखा से 7 गुना परिवर्तन को दोहराते हुए -
- आरईसी में 6 महीने में कई नैदानिक समापन बिंदुओं पर कार्यात्मक सुधार देखा गया; फेफड़ों की कार्यक्षमता 6 महीने में संरक्षित रही -
- DELIVER परीक्षण के नए सकारात्मक दीर्घकालिक परिणामों ने 24 महीनों के दौरान सभी मूल्यांकित समापन बिंदुओं पर निरंतर कार्यात्मक सुधार दिखाया -
- निरंतर अनुकूल सुरक्षा और सहनशीलता प्रोफ़ाइल –
- 2026 की दूसरी तिमाही के लिए अमेरिकी त्वरित अनुमोदन हेतु प्रस्तुतिकरण ट्रैक पर –
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मेरा बेटा डीएमडी एक्सॉन 49-50 से पीड़ित है।