Dyne Therapeutics gab positive Topline-Ergebnisse aus der Registrational Expansion Cohort (REC) seiner Phase 1/2 DELIVER-Studie bekannt, in der Zeleciment Rostudirsen (Z-Rostudirsen, auch bekannt als DYNE-251) bei Personen mit Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) untersucht wird, die für das Exon-51-Skipping geeignet sind.
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Ergebnisse der klinischen Studie DYNE-251
- Die Registrierungserweiterungskohorte (REC) erreichte den primären Endpunkt und zeigte einen statistisch signifikanten Anstieg des Dystrophinspiegels auf 5,46% nach 6 Monaten (muskelgehaltsadjustiert; p<0,0001), was die gleiche 7-fache Veränderung gegenüber dem Ausgangswert bestätigte, die zuvor bei der Registrierungsdosis beobachtet worden war.
- In der REC-Gruppe wurde nach 6 Monaten eine funktionelle Verbesserung anhand mehrerer klinischer Endpunkte beobachtet; die Lungenfunktion blieb nach 6 Monaten erhalten.
- Neue positive Langzeitergebnisse der DELIVER-Studie zeigten eine anhaltende funktionelle Verbesserung über alle bewerteten Endpunkte hinweg über einen Zeitraum von 24 Monaten –
- Anhaltend günstiges Sicherheits- und Verträglichkeitsprofil –
- Antrag auf beschleunigte Zulassung in den USA planmäßig im zweiten Quartal 2026 –
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Mein Sohn leidet an DMD (Exon 49-50).