FDA присваивает статус редкого детского заболевания исследованию компании Nippon Shinyaku по пропуску экзона 51 (NS-051/NCNP-04)

|
|

Компания Nippon Shinyaku заявила, что препарату NS-051/NCNP-04, разрабатываемому для лечения мышечной дистрофии Дюшенна (МДД), Управление по контролю за продуктами питания и лекарственными средствами присвоило статус редкого детского заболевания (FDA).

Nippon Shinyaku и Национальный центр неврологии и психиатрии совместно открыли антисмысловой олигонуклеотид NS-051/NCNP-04. Исключая часть генетического материала гена дистрофина, NS-051/NCNP-04 создает функционирующий белок дистрофина с немного более короткой длиной цепи, что должно предотвратить снижение мышечной функции.

Имея четкое представление о цели, компания Nippon Shinyaku активно разрабатывает препараты для лечения редких и трудноизлечимых заболеваний, чтобы быстро предложить решения для пациентов с МДД.

Читать далее: Клинические испытания мышечной дистрофии Дюшенна (список всех исследований)

- Подписывайтесь на нас -
DMDWarrioR Instagram
ИсточникNippon Shinyaku
Добавьте DMDWarrior в список рекомендуемых источников Google, чтобы увидеть больше наших проверенных материалов.

Предупреждение: Данная статья носит исключительно информационный характер и не является медицинской рекомендацией. Пациенты и их семьи должны обсуждать варианты лечения и участие в клинических исследованиях со своими лечащими врачами.

Теперь DMDWarrior Clinical Trials Hub доступен на 10 языках и предоставляет информацию о клинических исследованиях мышечной дистрофии Дюшенна по всему миру с помощью искусственного интеллекта.

В тренде на DMDWarrioR-Duchenne News

Похожие статьи