FDA присваивает статус редкого детского заболевания исследованию компании Nippon Shinyaku по пропуску экзона 51 (NS-051/NCNP-04)

Компания Nippon Shinyaku заявила, что препарату NS-051/NCNP-04, разрабатываемому для лечения мышечной дистрофии Дюшенна (МДД), Управление по контролю за продуктами питания и лекарственными средствами присвоило статус редкого детского заболевания (FDA).

Nippon Shinyaku и Национальный центр неврологии и психиатрии совместно открыли антисмысловой олигонуклеотид NS-051/NCNP-04. Исключая часть генетического материала гена дистрофина, NS-051/NCNP-04 создает функционирующий белок дистрофина с немного более короткой длиной цепи, что должно предотвратить снижение мышечной функции.

Имея четкое представление о цели, компания Nippon Shinyaku активно разрабатывает препараты для лечения редких и трудноизлечимых заболеваний, чтобы быстро предложить решения для пациентов с МДД.

Также откройте для себя: Лечения Дюшенна (список всех исследований)

ИсточникNippon Shinyaku

ОСТАВЬТЕ ОТВЕТ

Пожалуйста, введите ваш комментарий!
пожалуйста, введите свое имя здесь


Горячие темы

Похожие статьи