FDA 授予日本新药外显子 51 跳跃研究 (NS-051/NCNP-04) 罕见儿科疾病认定

日本新药公司宣布,正在开发的用于治疗杜氏肌营养不良症 (DMD) 的药物 NS-051/NCNP-04 已获得美国食品药品管理局 (FDA) 颁发的儿科罕见疾病称号 (FDA)。

日本新药株式会社和国立神经精神病学研究中心共同发现了反义寡核苷酸 NS-051/NCNP-04。NS-051/NCNP-04 通过删除肌营养不良蛋白基因的一部分遗传物质,生成链长略短的肌营养不良蛋白,从而防止肌肉功能下降。

日本新药株式会社怀着强烈的使命感,积极开发治疗罕见及难治性疾病的药物,以便为DMD患者迅速找到解决方案。

同时发现: 杜氏肌营养不良症的治疗方法(所有研究列表)

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