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FDA verleiht der Exon 51 Skipping-Studie (NS-051/NCNP-04) von Nippon Shinyaku den Status einer seltenen pädiatrischen Erkrankung

Nippon Shinyaku Exon 51 überspringt NS-051/NCNP-04
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Nippon Shinyaku gab bekannt, dass NS-051/NCNP-04, ein Medikament, das zur Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) entwickelt wird, von der amerikanischen Gesundheitsbehörde Food and Drug Administration den Status einer seltenen pädiatrischen Erkrankung erhalten hat (FDA).

Nippon Shinyaku und das National Center of Neurology and Psychiatry haben gemeinsam das Antisense-Oligonukleotid NS-051/NCNP-04 entdeckt. Durch Weglassen eines Teils des genetischen Materials des Dystrophin-Gens erzeugt NS-051/NCNP-04 ein funktionierendes Dystrophin-Protein mit einer etwas kürzeren Kettenlänge, das den Rückgang der Muskelfunktion verhindern soll.

Mit großem Engagement entwickelt Nippon Shinyaku Medikamente zur Heilung seltener und hartnäckiger Erkrankungen, um DMD-Patienten schnell Lösungen bieten zu können.

Mehr lesen: Klinische Studien zu Duchenne (Liste aller Forschungsarbeiten)

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QuelleNippon Shinyaku
Autor: Can Ekinci
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Hinweis: Dieser Artikel dient ausschließlich Informationszwecken und stellt keine medizinische Beratung dar. Patienten und Angehörige sollten Behandlungsoptionen und klinische Studien mit ihren medizinischen Fachkräften besprechen.

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