Personalisierte Antisense-Oligonukleotide (ASOs) können Studien zur Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) beschleunigen.
Jedes Jahr werden Zehntausende Babys mit rätselhaften Krankheiten geboren, die durch genetische Anomalien verursacht werden, die so selten sind, dass bisher keine Behandlung versucht wurde. Forscher haben nun eine Methode entdeckt, um die Laborarbeit zu beschleunigen, die erforderlich ist, um maßgeschneiderte Medikamente für einige dieser kranken Kinder zu testen. Dazu verwenden sie winzige Gewebeproben, die aus Blutzellen der Patienten hergestellt wurden.
Bei der Behandlung seltener genetischer Krankheiten haben personalisierte Antisense-Oligonukleotide (ASOs) vielversprechende Ergebnisse gezeigt. Die Fähigkeit, Personen mit seltenen Krankheiten zu identifizieren, die pathogene genetische Variationen aufweisen und für diesen therapeutischen Ansatz empfänglich sind, dürfte sich mit der Weiterentwicklung der klinischen Sequenzierungstechnologie verbessern.
