个性化反义寡核苷酸（ASO）可能会加速治疗杜氏肌营养不良症（DMD）的研究。
每年，有数以万计的婴儿出生时患有由罕见的遗传异常引起的神秘疾病，目前尚无治疗方法。研究人员现在发现了一种方法，利用患者血细胞产生的微小组织块，可以加快实验室工作，以测试针对这些患病儿童的定制药物。
个性化反义寡核苷酸 (ASO) 在治疗罕见遗传病方面已显示出良好的效果。随着临床测序技术的不断进步，识别具有易受这种治疗方法影响的致病遗传变异的罕见疾病患者的能力可能会得到提高。
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个性化反义寡核苷酸（ASO）可能会加速治疗杜氏肌营养不良症（DMD）的研究。
每年，有数以万计的婴儿出生时患有由罕见的遗传异常引起的神秘疾病，目前尚无治疗方法。研究人员现在发现了一种方法，利用患者血细胞产生的微小组织块，可以加快实验室工作，以测试针对这些患病儿童的定制药物。
个性化反义寡核苷酸 (ASO) 在治疗罕见遗传病方面已显示出良好的效果。随着临床测序技术的不断进步，识别具有易受这种治疗方法影响的致病遗传变异的罕见疾病患者的能力可能会得到提高。
