将肌营养不良蛋白输送到患病肌肉是杜氏肌营养不良症基因治疗中最困难的问题之一。利用下一代脂质纳米颗粒技术可能可以生产完整的肌营养不良蛋白,从而更有效地治疗杜氏肌营养不良症。
基因治疗是通过腺相关病毒进行的。但由于腺相关病毒体积小,且肌营养不良蛋白基因大小也小,因此腺相关病毒只能传输肌营养不良蛋白(肌营养不良蛋白基因的截短形式)。
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什么是脂质纳米颗粒?
脂质纳米颗粒(LNP)是一种新型基因递送载体,能够同时携带蛋白质和核酸。目前的 LNP 是基于人类疾病的生物学以及脂质和 RNA 的化学性质,并借鉴了药用脂质体的经验而开发的。
2018 年,一种用于治疗转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性的 siRNA 药物 Onpattro 被开发出来,当时人们需要接种疫苗来控制随后爆发的 COVID-19 疫情。这引起了广泛关注,并促成了基于 LNP 的疫苗制造的成功。
脂质纳米颗粒的优势
药理学和医学研究广泛使用了脂质纳米颗粒 (LNP),这是一种用途广泛的纳米载体。它们可以包含各种药剂,用途广泛,包括单克隆抗体、核酸和微小化合物。[阅读更多: 什么是 Bobcat mRNA]
LNP 具有许多优势,包括保护药物免于体内分解、提高其溶解度和有效性、促进药物靶向输送到患病部位、控制药物释放以及改变药物生物分布。这些设计的纳米载体有可能解决传统药物的几个主要缺点,包括生物利用度有限、易被酶降解、脱靶副作用和疗效不足。
脂质纳米颗粒的主要优点
- 重新管理的可能性,
- 更高的包装容量,
- 更简单的大规模生产。
如何使用脂质纳米颗粒治疗杜氏肌营养不良症
继 COVID-19 mRNA 疫苗取得显著成功后,脂质纳米颗粒 (LNP) 成为一种重要的非病毒基因治疗方法。
众所周知,在基因治疗中使用 AAV 来转移遗传信息并不是很有效,因为需要注射更多的病毒才能使治疗有效。脂质纳米颗粒通过与能够更有效地粘附在肌肉细胞上的分子结合,增加了遗传物质向细胞中的转移。
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