डी.एम.डी. के लिए जीन थेरेपी में डिस्ट्रोफिन प्रोटीन को प्रभावित मांसपेशियों तक पहुंचाना सबसे कठिन समस्याओं में से एक है। ड्यूशेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी बीमारी के अधिक प्रभावी उपचार के लिए अगली पीढ़ी की लिपिड नैनोपार्टिकल्स तकनीक से पूर्ण डिस्ट्रोफिन का उत्पादन संभव हो सकता है।
जीन थेरेपी एडेनो-एसोसिएटेड वायरस के माध्यम से दी जाती है। लेकिन उनके छोटे आकार और डिस्ट्रोफिन जीन के आकार के कारण, वे केवल माइक्रोडिस्ट्रोफिन को ही प्रसारित कर सकते हैं, जो डिस्ट्रोफिन जीन का एक छोटा रूप है।
विषयसूची
लिपिड नैनोपार्टिकल्स क्या है?
लिपिड नैनोपार्टिकल्स या एलएनपी एक नए प्रकार के जीन डिलीवरी वाहन हैं जो प्रोटीन और न्यूक्लिक एसिड दोनों को ले जाने में सक्षम हैं। वर्तमान एलएनपी मानव रोग के जीव विज्ञान और लिपिड और आरएनए के रसायन विज्ञान पर आधारित हैं, और उन्हें औषधीय लिपोसोम के अनुभव के आधार पर विकसित किया गया था।
ट्रांसथायरेटिन-मध्यस्थ एमिलॉयडोसिस के लिए एक siRNA दवा, ऑनपैट्रो, 2018 में LNPs का उपयोग करके विकसित की गई थी। इसके बाद COVID-19 प्रकोप को रोकने के लिए टीकाकरण की आवश्यकता थी। इसने बहुत ध्यान आकर्षित किया और LNP-आधारित वैक्सीन निर्माण की सफलता में योगदान दिया।
लिपिड नैनोकणों के लाभ
फार्माकोलॉजी और चिकित्सा अध्ययनों ने लिपिड-आधारित नैनोकणों (एलएनपी) का व्यापक उपयोग किया है, जो नैनोकैरियर का एक बहुत ही बहुमुखी परिवार है। इनमें कई तरह के औषधीय एजेंट हो सकते हैं, जिनका उपयोग मोनोक्लोनल एंटीबॉडी, न्यूक्लिक एसिड और छोटे यौगिकों के रूप में किया जा सकता है। [और पढ़ें: बॉबकैट mRNA क्या है?]
एलएनपी कई लाभ प्रदान करते हैं, जिसमें दवाओं को इन विवो ब्रेकडाउन से बचाना, उनकी घुलनशीलता और प्रभावशीलता को बढ़ाना, बीमारी वाली जगह पर लक्षित दवा पहुँचाना, दवा की रिहाई को नियंत्रित करना और दवा के जैव वितरण को बदलना शामिल है। इन डिज़ाइन किए गए नैनोकैरियर में पारंपरिक औषधीय उत्पादों की कई बड़ी कमियों को दूर करने की क्षमता है, जिसमें सीमित जैव उपलब्धता, एंजाइमेटिक गिरावट की संवेदनशीलता, लक्ष्य से परे साइड इफ़ेक्ट और अपर्याप्त प्रभावकारिता शामिल है।
लिपिड नैनोकणों के मुख्य लाभ
- पुनः प्रशासन की संभावना,
- उच्च पैकेजिंग क्षमता,
- सरल बड़े पैमाने पर उत्पादन.
ड्यूचेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी में लिपिड नैनोकणों का उपयोग कैसे करें
कोविड-19 mRNA आधारित टीकों की उल्लेखनीय सफलता के बाद, लिपिड नैनोपार्टिकल्स (LNPs) एक प्रमुख गैर-वायरल जीन थेरेपी वितरण विधि के रूप में उभरे हैं।
यह ज्ञात है कि जीन थेरेपी में आनुवंशिक जानकारी स्थानांतरित करने के लिए AAV का उपयोग करना बहुत प्रभावी नहीं है क्योंकि उपचार के प्रभावी होने के लिए अधिक वायरस को प्रशासित करने की आवश्यकता होती है। लिपिड नैनोकण एक अणु से बंध कर कोशिका में आनुवंशिक सामग्री के स्थानांतरण को बढ़ाते हैं जो मांसपेशियों की कोशिकाओं से अधिक प्रभावी ढंग से चिपक सकता है।
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